'허가 반대→승인 권고'로...아밀릭스, 루게릭병 치료제에 무슨 일이?

아밀릭스의 루게릭병 신약 후보 'AMXO035'

FDA 자문위 반대에서 6개월 만에 허가 권고로 의견 바꿔

아밀릭스가 새로운 분석 결과 제시..."재해석 결과"란 지적도

오는 9월말 심사 결론 나와...승인 시 1조원 시장 선점 가능성

이 기사는 2022년09월21일 08시00분에 팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개 되었습니다.

[이데일리 김진호 기자] 미국 아밀릭스 파마슈티컬스(아밀릭스)가 개발한 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 신약 후보물질 ‘AMX0035’에 대해 미국 식품의약국(FDA)의 말초중추신경자문위원회(자문위)가 승인 권고 의견을 내놓은 것으로 확인됐다. 6개월 전 내렸던 반대 의견을 뒤집으면서, 최초의 루게릭병 치료제가 탄생할지를 두고 관련 업계가 주목하고 있다.

현재까지 미국이나 유럽 등 주요국 의약 시장에서 쓰이는 프랑스 사노피의 ‘리루텍’(성분명 리루졸)이나 일본 미쓰비시다나베제약의 ‘라디컷’(성분명 에다라본) 등은 모두 루게릭병 증상 완화제로 사용 승인됐다. 현재까지 루게릭병 치료제로 승인받은 약물이 없는 상황이다.

(제공=아밀릭스 테라퓨틱스)

20일 제약바이오 업계에 따르면 FDA가 이달 말까지 아밀릭스의 AMX0035(성분명 페닐부르티산나트륨, 타우르소디올)에 허가 신청 건에 대한 결론을 정리해 공표할 예정인 것으로 확인됐다. 아밀릭스는 AMX0035는 신경세포 내 단백질의 축적과 미토콘드리아의 기능 장애를 막아 루게릭병 환자의 운동장애를 치료하는 경구용 약물이라고 설명한다.

FDA 자문위가 지난 3월 말 AMX0035 허가 신청 건에 대한 투표를 진행한 결과, 반대가 6표로 찬성(4표)보다 많았다. 당시 자문위원 중 한 명인 리아나 아포스톨로바 미국 인디애나 의대 신경학과 교수는 “데이터가 부족해 현재 진행 중인 연구 등 다른 결과들을 더봐야 할 것”이라고 언급했다. 이 때문에 FDA는 1차 결정 기한이었던 6월 29일까지 AMX0035에 대한 결론을 내놓지 못하고 심사 기간을 연장한 바 있다.

그런데 지난 12일(현지시간) FDA 자문위는 AMX0035 관련 2차 표결에서 찬성이 7표로 반대(2표)를 앞질렀으며, 신약으로 승인하기를 권고하기로 결정했다고 밝혔다. 1차 표결 이후 아밀릭스는 AMX0035가 대조군 대비 루게릭병 환자의 수명을 10개월 가량 연장시틴다는 새로운 분석결과를 내놓은 것으로 알려졌다.

일각에서는 “새로 제출한 분석 결과가 기존 데이터를 재해석한 수준”이라며 FDA 자문위가 2차 표결에서도 부정적 의견을 내놓을 것이란 분석이 제기됐었다. 해당 분석 결과가 직접 임상에 참여한 환자가 아닌 유럽 의료 기관에서 보유하고 있는 1만여 명의 루게릭병 환자 관련 데이터로 비교예측해 내린 결론일 뿐이라는 지적이었다. 2차 표결 이후 아포스톨로바 교수는 “임상적으로 설득력은 없지만, 데이터로 볼 때는 사용해볼 여지가 있다”고 말했다.

하지만 FDA가 자문위의 승인권고 결과에 힘입어 AMX0035를 승인할 것이란 전망도 있다. 리루텍이나 리루졸 이외에 새로운 루게릭병 관련 약물의 등장을 요구하는 환자들을 고려해 긍정적 결론으로 마루리 할 것이란 얘기다. AMX0035에 대한 FDA의 2차 심사 기한은 오는 9월 29일이다.

한편 시장조사업체 그랜드뷰리서치에 따르면 세계 루게릭병 환자는 35만 명이다. 이중 약 10%가 미국에 있다. 한국에는 3000명 안팎의 환자가 있는 것으로 확인되고 있다. 이같은 루게릭병 치료제 시장 규모는 2026년경 8억8000만 달러(한화 약 1조원)에 이를 것으로 전망되고 있다.

해당 시장에 진입하기 위해 FDA의 허가 심사를 받고 있는 신약 후보물질 중에는 미국 바이오젠의 ‘토퍼센’도 있다. 토퍼센은 ‘슈퍼옥사이드 디스뮤타아제(SOD)1’ 유전자 변이로 인한 루게릭병환자를 대상으로 하는 후보물질이다. 이런 SOD1 돌연변이로 인한 루게릭병 환자는 약 7000명이다. 현재로선 전체 루게릭병 환자를 대상으로 하는 AMX0035가 미국에서 승인될 경우, 토퍼센 등 후발주자를 제치고 시장을 선점할 가능성이 높은 것이다.

루게릭병치료제 개발 업계 관계자는 “토퍼센도 1차 지표를 충족하지 못해 논란이 되고 있다. AMX0035 역시 신약 개발 과정에서 진행되는 일반적인 임상이 제대로 되지 않은 맹점이 있다”며 “퇴행성 ‘뇌·신경’ 질환 치료제 개발 기업을 독려하는 미국 정부 기조, 환자들의 요구 등 FDA가 승인할 가능성은 두 약물 모두 남아 있다고 본다”고 설명했다.

한편 국내에서는 코아스템(166480), 헬릭스미스(084990) 등이 루게릭병 신약을 개발하고 있다. 코아스템은 루게릭병 대상 줄기세포 재생치료제 ‘뉴로나타-알’에 대해 미국 등 글로벌 임상 3상을 진행하고 있다. 해당 약물은 지난 2014년 임상 3상을 조건으로 국내에서 품목허가를 받아 출시된 바 있다. 헬릭스미스는 유전자 치료제 후보물질 ‘엔젠시스’(VM202)가 미국과 한국 등에서 임상을 진행하고 있다.