RNA 치환기술로 간암치료제 개발..알지노믹스 이성욱 대표 인터뷰

간암신약 임상 1상.. 글로벌 기업 2곳 L/O논의
표적 잘라낼 뿐 아니라 치료용 RNA 로 교체

알지노믹스 이성욱 대표. <사진=알지노믹스>

“지난해부터 간암치료제 ‘RZ-001’ 임상 1상에 들어갔으며 글로벌 기업 두 곳과 기술이전(라이선스 아웃) 관련 논의도 계속 진행중이다.”

최근 기자와 만난 이성욱 알지노믹스 대표는 이렇게 설명했다. 알지노믹스는 단국대 생명융합공학과 교수인 이성욱 대표가 2017년 8월 창업했다. 미국 코넬대학교 박사출신인 이 대표가 듀크대학교에서 연구하던 RNA 치환효소 기술을 신약개발에 사용하는 바이오 기업이다.

이 대표는 “기존 RNA 편집기술이 표적을 잘라내거나 특정 부위만 교정하는 데에만 그쳤다면 우리는 표적 RNA를 잘라내면서 동시에 절단된 표적 부위 이후를 통째로 치료용 RNA로 갈아끼운다는 것이 특징이다”라면서 “해로운 유전자 발현을 억제하면서 긍정적인 효과까지 낼 수 있도록 만드는 것”이라고 설명했다.

알지노믹스가 개발중인 간암치료제를 예로 들면, 암세포의 영속적 분열 및 증식에 관여하는 텔로머레이즈 RNA를 표적으로 해서 이를 세포사를 유도하는 자살 유도 RNA로 치환한다. 이를 통해 암의 증식을 억제하고 나아가 세포사 및 암에 대한 면역반응을 유도하는 것이다.

이 대표는 “RNA 편집기술은 유전자 가위와 달리 염색체를 건드리는 것이 아니라 거기서 발현되는 RNA를 편집하는 것”이라면서 “계속 편집을 해줘야한다는 것이 단점일 수도 있지만 유전자 자체를 건드리지 않기 때문에 상대적으로 안전하다는 것이 장점”이라고 설명했다.

이러한 이유로 작용 후 사라지는 것이 좋은 암세포에 적용하거나, 한번 분화가 끝나면 더 분화 및 증식이 일어나지 않는 망막세포, 근육세포 및 신경세포 등에는 AAV(아데노부속바이러스)와 같은 전달체를 이용하여 영속적으로 RNA 치환 효소를 발현시킴으로써 유전체 편집없이 유전자 교정을 유도하려는 전략을 갖고 있다.

이 대표는 “간암 다음으로 교모세포종을 치료 대상으로 하고 있으며 향후 각종 난치성 및 희귀암, 유전성 망막질환, 알츠하이머 까지 적용을 기대하고 있다”고 설명했다.

국내 및 미국에서 동시에 임상 2a 진행 예정
올해 말 기술평가 받고 내년 코스닥 상장 계획

이성욱 대표는 “주요 치료제 개발을 위한 파이프라인은 직접 발굴하지만, 외부와의 적극적 협력연구를 통하여도 우리 RNA 플랫폼 기술을 적용할 수 있는 파이프라인 발굴도 지향하고 있다”면서 “서큘러(Circular) RNA 라는 백신 및 치료제로 활용할 수 있는 원천 플랫폼 기술도 보유하고 있다”고 덧붙였다.

알지노믹스는 지난해 국내 식약처와 미 FDA 로부터 임상1/2a 진행 허가를 받고 RZ-001 임상 1상을 국내 병원 5곳에서 진행하고 있으며, 향후 국내 및 미국에서 동시에 임상 2a 상을 진행할 예정이다. 악성뇌종양에 대한 임상1/2a 도 국내 식약처에 신청하여 심사중이고 1분기 내에 미국 FDA에도 신청할 예정이다.

이 대표는 “RNA 치료제 및 유전자 치료제 시장은 미국에서 2017년 이후 본격적으로 FDA 승인을 받고 판매에 들어가는 등 효과를 입증받고 있다”면서 “알지노믹스는 RNA 치환 효소기술 분야에서는 전세계에서 가장 앞선 연구 그룹에 속해있다”고 설명했다.

알지노믹스는 지난해 시리즈C를 포함해 누적 609억원의 투자를 받았고 산업은행, 에이온 인베스트먼트, 파트너스 인베스트먼트, IBK 캐피탈, 쿼드벤처스, SBI 인베스트먼트, 신한벤처투자, UTC 인베스트먼트 등이 투자자로 참여했다. 올해 하반기에 기술평가를 받고 내년 상반기에 코스닥 상장 예심을 청구할 예정이다.

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