김선영 헬릭스미스 대표 “유전자치료제 엔젠시스 임상 순항 중… 제품화도 준비”

28일 오전 김선영 헬릭스미스 대표가 서울 강서구에 있는 회사 사옥에서 기자간담회를 진행 중이다. /최정석 기자

헬릭스미스가 개발 중인 유전자치료제 신약 후보물질 ‘엔젠시스(VM202)’의 임상 3-2상 중간 결과를 7월 중 발표한다.

김선영 헬릭스미스 대표는 28일 서울 강서구 사옥에서 기자간담회를 열고 “오늘 엔젠시스 3-2상 중간 결과를 발표하려 했는데, 미국 iDMC(독립데이터모니터링위원회)가 추가 자료를 요청했다”며 “7월 중 중간 결과 통보를 받을 수 있도록 iDMC와 얘기하고 있다”고 말했다. 김 대표는 “추가 자료 요청은 데이터 분석 과정에서 수시로 이뤄지는 것이며, 약의 안전성·유효성 등에 문제가 있다는 것은 아니다”라고 덧붙였다.

엔젠시스는 헬릭스미스가 당뇨병성신경병증(DPN) 등 치료제로 개발 중인 후보물질이다. 당뇨병성신경병증은 당뇨 환자가 고혈당 상태에 오래 노출되면 말초신경에 장애가 발생해 발이나 손이 저리거나, 심할 경우 일상생활이 불가능한 정도의 통증이 나타나는 병이다.

이런 환자에게 엔젠시스를 투약하면 몸에서 ‘간세포증식인자(HGF)’가 생겨나 손상된 말초신경이 재생되면서 통증이 줄어든다는 게 헬릭스미스 측 설명이다. 미국에만 150만명 넘는 당뇨병성신경병증 환자가 있으며 앞으로 더욱 늘어날 전망이라고 한다.

헬릭스미스에 따르면 iDMC는 임상을 통해 회사가 원하는 데이터가 나올 확률을 계산하고 그에 따른 임상 방향성을 제시해준다. 해당 확률이 39.6%보다 낮으면 임상 중단, 80%보다 높으면 임상 진행을 권고한다. 39.6%와 80% 사이 확률이 나오면 임상 환자 수를 늘리라고 조언한다.

iDMC 결과 발표에 따라 임상 환자 수를 늘릴 경우 그 수는 153명에서 최대 250명이 될 전망이다. 헬릭스미스는 엔젠시스 임상 3-2상의 목표 환자 수 152명 중 134명을 모은 상태다. 경우에 따라 100명 넘는 환자를 더 모아야 할 수도 있는 것이다.

이에 대해 김 대표는 “임상 환자 수가 250명까지 늘어도 재무적 부담은 크지 않을 것”이라며 “올해 말쯤 회사에 800억원 상당의 회사 자금이 남아있을 것으로 보인다”고 말했다.

김 대표는 “iDMC로부터 긍정적인 답변을 받을 것으로 예상 중이다”라며 “8월 초 환자 모집을 끝내고 내년 2월쯤 3-2상 최종 결과를 발표하는 것이 목표”라고 말했다.

회사는 현재 엔젠시스 3상이 성공적으로 마무리되리라 예상하며 시장 출시를 준비하고 있다. 김 대표는 “임상만 할 게 아니라 제품을 시장에 내놓을 준비를 미리 해야 한다고 판단했다”며 “사용자 편의성을 강화해 시장 경쟁력을 높이는 작업을 진행 중이다”라고 말했다.

이에 헬릭스미스는 주사기에 처음부터 1인분의 엔젠시스 약물이 들어있는 ‘프리필드 시린지(Pre-filled Syringe)’ 형태로 제품을 개발 중이다. 의료진이 유리 용기(바이알)에서 주사기로 일일이 약을 옮기는 것보다 오염, 과다투여 등 부작용이 훨씬 적은 형태다. 추후에는 아예 주사도 필요 없는 ‘니들 프리(needle free)’ 형태로 제품을 내놓을 것이라 한다.

이와 함께 헬릭스미스는 3-3상도 추가 진행할 예정이다. 3-3상은 3-2상보다 치료 횟수를 늘리고, 미국과 더불어 유럽 내 기관까지 더해 임상을 진행한다.

김 대표는 “임상 3-2상이 성공했다면 임상을 한 번만 더 하면 되지만, 지난 3-1상이 부분적으로 성공했기 때문에 3-3상을 하게 됐다”며 “3-3상은 2024년에 끝날 것으로 예상 중이며, 그 전에 엔젠시스를 글로벌 빅파마에 기술이전하는 게 목표다”라고 말했다.

최정석 기자(standard@chosunbiz.com)

<저작권자 ⓒ ChosunBiz.com, 무단전재 및 재배포 금지>