김건수 큐로셀 대표 “킴리아 능가하는 CAR-T치료제 2년 내 허가 자신”

CAR-T 임상1/2상 후 품목허가 신청 가능

김건수 대표, "임상 3상 없이 승인된 기존 CAR-T 전례 따를 것"

큐로셀, CRC01 임상 1/2상 중...2024년 품목허가 신청 목표

CRC03 등 타깃 다변화를 위한 추가물질 발굴도

이 기사는 2022년04월14일 09시30분에 팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개 되었습니다.

[이데일리 김진호 기자]“일반적인 항암 신약개발은 임상 시작 후 10년 내외의 시간이 소요되는 장기 프로젝트이지만, 우리가 도전하는 키메릭항원수용체(CAR)-T치료제는 다릅니다. 환자의 고통을 덜기 위해 사실상 가속승인 절차를 밟기 때문에 해외에서 임상 진입 후 3~5년 만에 CAR-T치료제를 출시하는 사례가 꾸준히 나올 만큼 속도를 낼 수 있는 분야입니다.”

CAR-T치료제 전문기업 큐로셀의 김건수 대표는 13일 이데일리와 만나 “기존에 시판된 CAR-T치료제가 임상 1/2상 후 3상 없이 품목허가를 신청한 것처럼 우리의 주력 신약 후보물질도 같은 절차로 진행할 것”이라고 말했다.

김건수 큐로셀 대표.(제공=김진호 기자)

큐로셀은 2016년 김 대표가 CAR-T 전문가인 김찬혁 KAIST 교수, 항체 전문가인 심현보 이화여대 교수 등과 합심해 세운 바이오 벤처다. 면역세포 중 T세포 표면에 항암효과가 있는 항체를 발현시켜야하는 CAR-T치료제를 발굴할 각 분야 전문가가 모인 셈이다.

회사 측은 지난해 2월 식품의약품안전처(식약처)로부터 재발성 또는 불응성 거대 B세포종 성인 환자와 B세포성 급성 림프구성 성인 백혈병 환자 등에게 CAR-T치료제 신약 후보물질 ‘CRC01’을 투여하는 임상 1/2상을 승인받은 바 있다. 해당 임상은 삼성서울병원이 수행한다. 총 100명의 환자를 대상으로 진행될 계획이다.

CRC01은 혈액암을 일으키는 B세포 표면에 주로 발현되는 CD19 타깃 CAR-T치료제다. 현재까지 미국과 유럽 등 주요국 의약 당국으로부터 시판 허가를 받은 6종의 CAR-T치료제 중 4종이 CRC01처럼 CD19를 타깃하는 약물이다. 가장 대표적인 것이 스위스 노바티스의 ‘킴리아(티사젠렉류셀)’와 미국 길리어드사이언스의 ‘예스카타(악시캅타진 실로류셀)’ 등이다.

큐로셀은 기존 CAR-T치료제와 자사 약물의 차별점을 확보하기 위해 오비스(OVIS) 플랫폼을 개발해 2018년 국내 특허를 출원했다. T세포 표면에 나타나는 수용체 단백질 중 PD-1이나 TIGIT, CTLA4 등은 암세포의 표면 단백질과 결합해 T세포의 활성을 낮추는 역할을 한다. 이 수용체들은 정상인의 몸 속에서 T세포가 과활성화돼 문제를 일으키는 것을 막기 위해 마련된 장치다. 하지만 항암제로 개발할 때는 그 효과를 낮추는 걸림돌로 작용한다. OVIS는 이중 PD-1과 TIGIT 등 두 종의 수용체 단백질의 발현을 동시에 낮추는 기술이다.

김 대표는 “기존에 시판된 CD19 타깃 약물과 달리 우리 물질은 오비스(OVIS) 플랫폼을 활용한 추가적인 유전자를 삽입해 항암 활성 효과를 더 키웠다”며 “임상에서 킴리아보다 더 높은 완치율을 얻어낼 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 말했다.

그에 따르면 킴리아의 경우 100명 투여 시 완전 관해(완치)율은 림프종 환자에서 40%, 백혈병 환자는 약 80% 수준인 것으로 알려졌다. 김 대표는 “지난해 CRC01을 투여받은 4명의 환자 중 3명이 완전 관해된 중간 결과를 발표했고, 10명까지 임상을 진행한 추가 결과를 오는 6월 미국 항암종양학회(ASCO)에서 발표할 계획이다”며 “최종 임상 결과에서 킴리아의 완전 관해율을 넘어서는 것을 기대하고 있다. 내년 하반끼까지 임상 1/2상을 마무리하고 큰 문제가 없다면 해당 결과를 바탕으로 2024년 국내 품목 허가를 신청하는 것이 목표다”고 말했다. 현재 큐로셀은 설립 후 처음으로 코스닥 진입을 위한 기술특례 상장 절차를 밟고 있는 중이다.

한편 식약처가 지난해 초 유일하게 판매 승인한 CAR-T치료제 킴리아는 이달 1일부터 건강보험을 적용받게 됐다. 이에 따라 킴리아 치료 시 환자가 부담할 금액은 약 5억원에서 600만원으로 크게 줄었다.

김 대표는 “지난해 초 우리는 CRC01의 임상 1/2상 시험계획서에 대한 식약처의 판단 결과를 기다리고 있었다. 이때 마침 킴리아가 국내 허가를 신청해 심사를 받았고, 당시 우리 물질의 진행 여부를 판단할 수 있는 척도로 작용했을 것으로 판단한다”며 “킴리아가 개척한 길은 우리의 개발 과정에도 적잖은 도움이 되고 있다”고 운을 뗐다.

그는 이어 “킴리아가 건강보험을 적용받게 된 것도 향후 우리 물질이 개발 완료될 시 더 많은 사람들이 사용할 수 있도록 가능성을 열어준 것이기에 긍정적으로 생각한다”며 “결국 우리가 목표한 것처럼 킴리아보다 완전 관해율이 높은 CAR-T치료제를 개발하는 것이 중요하다. 이에 더해 적정한 약가를 책정한다면 환자들은 여러 옵션 중 CRC01을 선택하게 될 것”이라고 말했다.

큐로셀은 CRC01에 주력하면서 추가 CAR-T치료제 후보물질을 발굴하고 있다. 다발성 골수종 환자에서 나타나는 B세포성숙항원(BCMA) 타깃 CAR-T치료제 ‘CRC03’이 대표적이다. 김 대표는 “CRC03은 동물실험을 마쳤고, 5가지 추가 CAR-T 후보물질도 자체 발굴한 상태다”며 “현재까지 시리즈 투자 등을 통해 확보한 960억원대의 자금을 바탕으로 주력 제품인 CRC01과 함께 추가적인 물질을 개발하고 생산하는 시스템을 구축해 나갈 계획”이라고 말했다.

지난 4일 전자공시시스템에 등록된 큐로셀 감사보고서에 따르면 회사의 소유주식수는 보통주(936만 3919주)및 우선주(230만9290주) 등 총 1167만3209주이며, 김 대표는 이중 154만주(13.2%)를 보유한 최대주주다.