헬릭스미스 "유전자 치료제 노하우로 위탁개발생산 사업 시작"

"2023년부터 '엔젠시스' 당뇨병성 신경병증 치료제로 상용화 개시"

헬릭스미스 [헬릭스미스 제공]

(서울=연합뉴스) 계승현 기자 = 헬릭스미스[084990]가 유전자 치료제 개발 노하우를 바탕으로 내년부터 본격적으로 바이오 기업들에 위탁개발생산(CDMO) 서비스를 제공하겠다는 신사업 포부를 밝혔다.

유승신 헬릭스미스 대표이사는 15일 오전 온라인으로 열린 미디어데이(기자 간담회)에서 "개별 유전자 치료제 제품 회사가 아닌 유전자 전달체 플랫폼을 지닌 글로벌 바이오텍으로 성장하는 것이 목표"라며 이같이 전했다.

이달 13일 헬릭스미스는 서울 마곡 본사에 CDMO 사업을 위한 유전자·세포치료제 생산 공장 '씨지티 플랜트'(CGT Plant)를 설립하고 준공식을 열었다. 회사는 내년에 우수의약품 제조 및 품질관리기준(GMP) 인증을 받고 인체 유래물 관리 허가 등을 준비할 예정이다.

헬릭스미스의 CDMO 사업의 1호 고객사는 자회사 카텍셀이 될 전망이다.

이날 유 대표와 함께 미디어데이에 참여한 서제희 전략본부장은 "국내에서 세포를 중요한 원천으로 쓰는 규모 있는 바이오 기업만 40곳이 넘는다"며 "'카티'(CAR-T·키메라 항원 수용체 T세포) 치료제를 연구하고 있는 카텍셀을 시작으로 이들 바이오 기업을 공략할 것"이라고 말했다.

서 본부장은 "현재 기업 2∼3곳과 (CDMO 수주) 논의를 하고 있으며, 내년 2∼3월부터 매출이 나오고 2023∼2024년부터는 100억원 가까운 매출이 발생할 것으로 기대한다"고 덧붙였다.

헬릭스미스는 주력 파이프라인인 유전자 치료제 '엔젠시스'(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN) 치료 임상 3-1상의 실패 요인을 보완해 내년까지 3-2상을 성공적으로 완수하겠다는 계획을 전했다.

유 대표는 "환자 500명을 9개월간 추적 관찰하는 임상 3-1상에서는 엔젠시스의 효과를 입증하지 못했지만, 이들 중 101명을 대상으로 12개월까지 연장해 연구한 3-1b상에서는 치료 효과를 확인했다"고 말했다.

헬릭스미스는 임상 3-1상이 실패한 원인은 엔젠시스 치료 효능 문제가 아니라 임상 운영상의 문제였다는 입장이다.

이에 따라 현재 수행 중인 임상 3-2상에서는 위약군을 안정적으로 통제하고 전문 기관을 통한 환자 교육 프로그램을 통해 통증 기록을 정밀화했다. 경험을 충분히 갖춘 임상수탁기관(CRO)을 도입하고 외부 임상 관리 인력을 대거 확충했다. 환자와 임상 사이트를 실시간으로 모니터링하는 시스템도 갖췄다.

유 대표는 "내년에 임상 3-2상을 완료해 2023년에는 3-3상까지 모두 끝내는 동시에 (미국 식품의약국에) 생물학적 제제 품목허가신청서(BLA) 제출이 가능하도록 준비할 계획"이라고 말했다.

헬릭스미스는 주주와의 소통을 강화하고 재무 리스크를 줄여 신뢰도를 제고하는 데 힘쓰겠다고 약속했다. 특히 올해 상반기 영업손실 규모가 28% 줄었으며 2천억원 넘는 현금성 자산을 보유하고 있다는 점을 강조했다.

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