카이노스메드, 美서 5000만달러 규모 투자 유치 유력한 배경은

이 기사는 2024년11월12일 10시15분에 팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개 되었습니다.

[이데일리 석지헌 기자] 먹는(경구용) 파킨슨병 근원 치료제 개발을 목표로 하는 카이노스메드(284620)가 미국 투자기관으로부터 대규모 투자 유치를 앞두고 있는 것으로 나타났다. 다계통 위축증(MSA) 국내 임상 2상 이중맹검 해제에 따른 유효성 결과로 검증된 MSA와 파킨슨병 치료제 성공 가능성에 투자자들이 주목하면서다.

카이노스메드의 PET 이미징 분석 결과.(자료= 카이노스메드)

12일 업계에 따르면 카이노스메드는 내달 중 제3자 배정 방식의 유상증자를 실시할 가능성이 높다. 현재 미국 내 4~5곳 투자기관과 논의 중이며, 총 규모는 5000만 달러(약 700억원)로 알려진다. 회사 측은 올해 1500만~2000만 달러를 먼저 투자받고, 내년 상반기까지 3000만 달러를 조달하는 방향으로 논의 중이다.

자금 조달이 이뤄질 경우 시장에서 우려했던 관리종목 리스크는 해소될 것이란 전망이 나온다. 카이노스메드는 2021년부터 3년 연속 법인세비용차감전계속사업손실(법차손) 비율이 50%를 초과하고 있다. 2021년 111.13%, 2022년 53.19%, 2023년 96.62%이다. 한국거래소는 법차손 발생 요건이 최근 3년간 2회 이상 해당되면 관리종목으로 지정한다. 카이노스메드는 2022년 법차손 유예 기간이 끝났다. 법차손 요건은 유예기간 종료 후 바로 적용되기 때문에 올해도 법차손 비율이 50%를 초과한다면 내년 관리종목 지정이 불가피한 상황이었다.

카이노스메드의 자금조달이 유력하게 점쳐지는 이유는 자진철회한 MSA 국내 임상 2상 이중맹검 해제 결과에 투자자들이 주목하고 있기 때문이다. PET 이미징 분석과 행동평가지표 분석 결과 회사의 주력 파이프라인 ‘KM-819’의 MSA 및 파킨슨병의 치료 가능성을 확인한 것이다.

“파킨슨병 근원 치료제 가능성 확인”

구체적으로 카이노스메드는 유효성 평가 지표로 PET 이미징 분석과 행동평가척도인 ‘UMSARS total’, ‘UPDRS III’를 각각 도입했다. PET 이미징 분석은 도파민 수송체를 평가하는 방식으로 구체적으로 ‘FP-CIT PET’와 ‘FDG PET’ 2가지를 활용했다. 이번 분석은 약물 투여 9개월 째 촬영을 완료한 환자 총 6명을 대상으로 했다.

FP-CIT PET는 방사성 표지자를 사용해 도파민 신경세포 단말이 있는 뇌의 미상핵과 피각 앞부분을 촬영하고 이를 정량화한다. 해당 검사 방식으로 분석한 결과 투약 개시 시점부터 약물 투여후 9개월까지 KM-819 치료군의 연간 병의 진행률이 대조군 대비 마이너스이거나 제로에 가까운 경향성을 확인했다. 약물 투여 후가 투여 전보다 도파민 세포의 감소를 낮추고 병의 진행을 느리게 할 수 있다는 것을 시사한다고 회사 측은 설명했다.

FDG PET는 소뇌 포도당 대사를 통해 뇌의 에너지 소비를 시각화한 것이다. 포도당 대사 비율이 감소하면 신경 세포 손상 또는 기능저하가 일어났음을 의미한다. 위약군은 포도당 대사율이 감소하는 경향성을 보이지만, KM-819 치료군에서는 포도당 대사율이 감소하지 않았고 투약 전과 유사한 것을 확인했다. 이는 KM-819의 파킨슨병 치료효과 가능성을 시사하는 것으로 회사는 봤다.

일상생활 활동기능 검사와 운동기능 장애수준을 검사하는 점수를 종합화한 UMSARS 검사에서는 치료군에서 병의 진행이 급속히 완화됨을 확인했다. KM-819 치료군은 최초 베이스라인(baseline) 기준 약물투여 36주차에 오히려 -0.7 더 낮아져, 9개월이 지났음에도 최초 측정한 것보다 오히려 개선된 경향성을 보여줬다.

카이노스메드 측은 “36주차까지 약물 투여를 완료한 환자의 수는 6명밖에 되지 않아 통계적 유의미성을 언급할 수는 없지만, 치료 효과의 경향성을 확인할 수 있는 부분”이라고 밝혔다.

“국내 임상2상 재개할 것”

임상 결과가 고무적으로 나왔음에도 회사가 ‘통계적 유의성’을 언급할 수 없다고 한 이유는 해당 결과가 공식적으로 임상을 마친 데이터를 기반으로 한 것이 아니기 때문이다. 카이노스메드는 지난 8월 MSA 국내 임상 2상을 자진철회했다. 일부 환자들에게서 간 이상반응이 발생했기 때문이다. 간 효소 염증 수치가 정상치보다 3배 이상 높을 경우 가이드라인에 따라 약물 투약을 중단하고 치료해야 한다. 카이노스메드는 환자들 간 수치가 정상으로 돌아온 것을 확인한 후 임상을 재개할 계획이었다. 하지만 임상 중단 기간이 7개월 이상 지체되면서 제대로 된 유효성 분석이 어렵다고 판단, 결국 자진철회했다. 회사는 현재 임상 2상 재개를 계획 중이다.

다만 회사는 임상에 참여한 환자에서 약물 유효성을 확인하고자 약물투여군과 비교대조군의 이중맹검을 해제하고, 미국에서 제3의 통계 분석 기관과 글로벌 CRO의 통계분석팀을 통해 객관적으로 데이터를 분석했다.

카이노스메드의 KM-819는 파킨슨병 주범으로 알려진 ‘알파-시누클레인’을 조절에 관여하는, 한 단계 상위 조절 물질 ‘FAF1’을 타깃한다. FAF1은 신경세포의 사멸 억제, 알파-시누클레인 축적 방지라는 이중 작용을 하는 물질이다. 현재 알파-시누클레인을 타깃으로 한 근본 치료제는 없는 상황이다. 글로벌 파킨슨병 처방 약물 대부분은 증상 완화제이며, 병의 진전을 억제하고 정지시키는 치료제는 없다는 것이다. 이런 상황에서 회사는 알파-시누클레인을 상위에서 조절하는 단백질 FAF1을 타깃하면 치료제 개발이 가능할 것으로 기대하고 있다.