MSD, 폐동맥 고혈압 신약 ‘소타터셉트’ 국내 허가 속도

식약처 신속심사품목 지정…지난달 FDA 허가 획득

임상 3상서 위약 대비 사망률 84%↓…표준치료 옵션 가능성↑

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(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 글로벌 제약사 MSD(미국 머크)가 개발한 폐동맥 고혈압 신약 ‘소타터셉트’(상품명 윈리베어) 국내 허가에 속도가 붙을 전망이다.

9일 식품의약품안전처는 최근 소타터셉트를 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상 24호 품목으로 지정했다.

GIFT는 식약처 신속심사과가 지난 2022년 9월부터 의약품 신속 심사를 활성화하기 위해 ‘식의약 규제개혁 100대 과제’의 일환으로 지원체계를 신설해 운영 중인 제도다. 기존 심사 기간에서 25%가량 심사 기간을 단축하는 것이 목표다.

GIFT 대상 품목은 △생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환 치료 목적의 의약품 △생물테러감염병 또는 감염병의 대유행 등 공중보건에 심각한 위해를 끼칠 우려가 있는 감염병의 예방 또는 치료를 목적으로 하는 의약품 △보건복지부가 지정 공고한 혁신형 제약기업이 개발한 신약 △신속심사 대상 의약품과 의료기기 조합 △기존 치료제가 없거나 기존 치료법보다 유효성 등에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보인 경우 등에 지정할 수 있다.

폐동맥 고혈압 신약 '소타터셉트'(상품명 윈리베어) 로고.(MSD 제공)/뉴스1 ⓒ News1

소타터셉트는 지난달 26일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 허가를 받은 계열내최초(First-in-class) 폐동맥 고혈압 신약이다.

폐동맥 고혈압은 폐에 혈액을 공급하는 혈관에 이상이 생겨 폐동맥 혈압이 상승하는 질환이다. 발생 빈도는 인구 100만명당 2명 정도로 희귀하다. 국내에는 1500여 명의 환자가 있는 것으로 추정된다. 일반적으로 20~40대 환자로 이뤄졌다. 남성보다 여성 환자가 1.7배 정도 많다.

폐동맥이 막히면 충분한 혈액을 뿜어낼 수 없게 된다. 운동 시 느끼는 호흡곤란, 피로감, 전신 무력감, 현기증 등 증상이 나타난다. 심할 경우 실신하거나 심장 마비로 사망할 수 있다.

소타터셉트는 폐동맥 고혈압의 폐동맥벽과 우심실 재형성과 관련된 증식 촉진과 증식 억제 신호 경로 간 균형을 재조정해 폐동맥 고혈압을 치료하는 기전이다. 피하주사제형(SC) 바이오의약품으로 45㎎ 또는 60㎎을 3주 간격으로 1회 주사하는 방식이다.

MSD는 전 세계 20여개국에서 폐동맥 고혈압 환자 323명을 대상으로 소타터셉트 임상 3상 연구를 진행했다. 임상에 참여한 환자의 60%는 앞서 세 가지 약물로 치료를 받고 있음에도 심각한 증상을 나타냈다.

임상 결과 1차평가지표인 투약 후 24주 차 6분 보행거리 검사에서 소타터셉트 투약군은 40.8m 증가했다. 위약(가짜 약) 투약군은 변화가 없었다. 소타터셉트군은 폐동맥 고혈압을 앓는 환자에서 임상적 악화 또는 사망 위험을 위약군에 비해 84% 감소시켰다.

소타터셉트 3상에 참여한 브리검 여성병원 폐심장질환센터 애론 왁스먼 박사는 “운동능력 증가, 기능적 개선 등이 필요한 폐동맥 고혈압 환자는 새로운 치료 옵션이 계속해서 필요하다”면서 “표준요법에 추가된 소타터셉트는 폐동맥 고혈압 환자를 위한 새로운 표준치료 옵션이 될 가능성이 있다”고 전했다.

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