[큐로셀 대해부]③“상장되면?...2차 치료제용 CAR-T 임상도 도전”

큐로셀, 3차 치료제용 CAR-T치료제 임상 中

치료 후반기 환자 T세포 능력 감소...CAR-T 효과도 ↓

FDA, 길리어드 '예스카타'를 2차 치료제로 최초 승인

2023년 안에 IPO 진행 예정..."해외 진출 가능성 열려 있어"

이 기사는 2022년04월17일 09시30분에 팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개 되었습니다.

[이데일리 김진호 기자]키메릭항원수용체(CAR)-T치료제 개발기업 큐로셀은 현재 림프종과 백혈병 등 각종 혈액암을 대상으로 하는 CD19 타깃 ‘CRC01’의 국내 임상 1/2상을 진행하는 데 집중하고 있다. 이 물질의 대한 임상은 해당 질병을 앓는 환자 중 3차 치료제 이후 단계에서 사용하는 방식으로 설계된 상태다.

3차 치료제는 화학 또는 항체 기반 약물로 출시된 1, 2차 치료제를 사용한 뒤 치료 효과가 없거나 병이 재발한 환자에게 쓸 수 있는 약물이다. 1종은 제외한 모든 CAR-T치료제는 미국 식품의약국(FDA)나 유럽의약품청((EMA)으로부터 3차 치료제로 허가받은 바 있다.

3차 치료제로 개발하려는 CAR-T치료제의 임상 환자는 크게 두 부류로 구분한다. 3차 치료 단계에서 CAR-T를 시도하는 환자와 3종류 이상의 항암제를 치료받은 이력이 있는 환자다. 이중 후자의 경우를 ‘다중 치료 경험자(Heavily treated-experienced person, HTEP)’로 부르고 있다.

최근 이데일리와 만난 김건수 큐로셀 대표는 “미국 등 다른 국가에서 1, 2차 치료제를 한번도 써보지 않은 환자가 약 5억원에 이르는 CAR-T치료제를 선택하기는 쉽지 않을 것”이라며 “여러 여건을 고려해 글로벌 제약사들이 3차 치료제로 먼저 승인을 시도해 시판에 성공했다”고 설명했다.

그는 이어 “하지만 다양한 종류의 약물을 투여받은 경험이 있다는 것은 그만큼 병이 진행돼 T세포가 지쳐있거나 암 퇴치 성능이 약화된 상태일 확률이 높다”며 “HTEP의 T세포를 꺼내 CAR-T를 만든 다음 다시 주입하는 과정을 거치면 그 약효가 떨어지는 것이다. 2차 치료 또는 1차 치료 단계에서 CAR-T를 시도할 수 있다면 그 효과가 더 높을 것”이라고 설명했다.

김건수 큐로셀 대표(제공=김진호 기자)

실제로 지난 5일 FDA가 미국 길리어드사이언스(길리어드)의 ‘예스카타(악시캅타진 실로류셀)’를 미만성 거대 B세포 림프종 대상 2차 치료제로 최초로 판매 승인했다.

김 대표는 “길리어드와 같은 글로벌 제약사는 3차 치료제로 CAR-T 임상을 수행하는 동시에 2차 치료제로도 추가 임상을 진행한다. 추가 적응증 개발 시간을 크게 단축할 수 있기 때문이다”며 “2차 치료제로 개발된 약물과 동등성을 비교 임상을 진행하기 때문에 엄청난 자금력이 필요하며, 국내 바이오벤처로서는 사실상 이렇게 할 수 없을 것”이라고 설명했다.

최근까지 큐로셀은 임상 1/2상에서 수행해야 할 총 100명 중 10명의 환자에게 CRC01의 투여해 그 결과를 관찰한 바 있다. 김 대표는 “10명 중 2명 정도가 3차 치료 단계에서 우리 약물을 투여받았고, 나머지는 HTEP에게 투여한 것으로 알고 있다”며 “절차적인 여건상 1명씩 투여해 약 2주 이상 예후를 보는 방식으로 진행하고 있기 때문에 내년 말 정도가 돼야만 이번 임상이 완료될 것”이라고 내다봤다.

큐로셀은 2016년 설립 후부터 지금까지 시리즈 A~C 투자 및 코스닥 상장 전 기업공개(Pre-IPO)를 통해 약 960억원 규모의 자금을 끌어모았다. 회사 측은 이 자금을 동원해 CRC01 등 후보물질 연구개발 및 임상, 대전 둔곡지구 내 연면적 1만7325㎡(5200평) 규모의 자체 생산 공장 건설 등을 진행했다.

김 대표는 “우리가 현재 가진 자금력으로 국내 3차 치료제용 CAR-T 시장 진출부터 완수할 것”이라며 “향후 IPO를 통해 조달한 자금이나 해외 기업과의 기술 제휴 협력 등을 도모해 우리 약물을 더 많은 환자가 쓸 수 있도록 싱가포르나 일본 등 아시아 지역에서부터 2차 및 3차 치료제로 추가 임상을 실시하는 것을 염두에 두고 있다”고 말했다.

최근 큐로셀은 기술 특례상장 제도를 통한 코스닥 상장을 시도하고 있으며, 이달 25일 내로 회사에 대한 기술성 평가 결과가 나올 예정이다. 김 대표는 “기술성 평가 결과를 보고 상장예심 청구 등의 일정을 조율할 것”며 “최근 침체된 바이오 업계 상장 시장 등을 고려해 이르면 연내, 다소 지연된다면 내년 중 상장을 신청할 계획이다”고 덧붙였다.