메지온, '유데나필' FDA 신약 허가 '암초'

[라포르시안] 미국 식품의약국(이라 FDA)이 메지온의 폰탄치료제 '쥴비고'(성분명 유데나필)의 임상 내용에 근거해 신약허가 1차 지표의 통계적 유의성을 지적했다.

당초 예정대로라면 신약허가 승인일자를 불과 5일 앞두고 암초를 만난 것.

메지온은 지난 18일 진행한 FDA와의 회의 결과를 21일 공개했다.

회의 결과에 따르면 FDA는 2016년 메지온이 미국 필라델피아 소아심장 네트워크 전문의들과 협의해 제출한 Protocol(신약허가를 위한 임상 내용)에 근거해 NDA의 1차 지표의 통계적 유의성(p-value)을 지적했다.

아울러, 이른바 슈퍼 폰탄을 제외한 환자군에 대한 당사의 새로운 분석내용(Major Amendment)은 사후분석(post hoc)이라 regulatory 규정상 승인 여부를 판단하는 근거로 사용하기 어렵다는 입장도 표명했다.

다만, FDA는 처음부터 슈퍼 폰탄을 제외한 환자들만으로 구성된 별도의 임상시험을 제안했으며, protocol의 작성부터 메지온과 협의하고 임상에 필요한 사항들을 적극적으로 협의하며 돕겠다고 한 것으로 알려졌다.

이에 대해 메지온은 당혹스럽다는 입장이다.

메지온은 "지금까지 여러 차례 회의에서 보여 온 FDA의 입장과는 상당한 괴리가 있었고 FDA의 규제지침(regulatory guideline)만을 강조하는 자세를 보여 당사는 현재 매우 당황스럽다"며 "특히 폰탄 환자들의 생리학적 특성으로 인해 운동능력 개선의 측정은, VO2 at VAT가 더 효과적인 측정방식이라는 당사 및 전문가들의 의견에 그동안 호의적이었던 FDA가 규정만을 강조하는 자세도 혼란스럽다"고 밝혔다.

메지온은 "운동능력 개선의 측정에 적합하다고 생각하는 2차 지표의 유의성은 그대로유지하면서, 슈퍼 폰탄을 제외한 분석에서의 1,2차 지표의 개선점 그리고 임상학적 유의성을 강조하는 자료들을 Major Amendment로 제출했던 것"이라고 강조했다.

유데나필의 약물 효과 및 임상적 관련성을 입증하기 위해, 소아 및 폰탄 생리학 분야에서 세계적으로 유명한 13명의 리더들의 독립적인 검토 및 의견도 제시했으며, 전문가들조차도 폰탄 환자의 운동 능력 향상을 위한 약물로서 FDA 승인을 뒷받침하기에 충분하다고 주장했다는 것이 메지온 측의 설명이다.

메지온은 "추가 임상을 실시한다면, 일정 수준 이상의 운동능력을 가진 슈퍼 폰탄환자들을 제외하고 지표 설정(Endpoint)도 Max VO2로 단순화할 것"이라며 "환자들의 모집은 미국 필라델피아 소아심장 네트워크의 대형 병원으로 몇 곳으로 집중하고 데이터 집계 및 분석도 지금과는 달리 조금 더 빠르게 진행함으로써 소요 시간을 상당히 단축할 수 있을 것"으로 기대했다.

메지온은 "제3자와의 Co-work나 Co-operation을 포함해 모든 가능성을 열어 놓고 신속하고도 정확한 일정 추진에 모든 노력을 다하겠다"라고 밝혔다.

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