한국도 승인한 B형 혈우병 유전자 치료제 '헴제닉스'는?[블록버스터 톺아보기]

B형 혈우병 원샷 치료제 '헴제닉스'

'미국·EU·영국·캐나다' 이어 한국도 승인

"46억원 수준 높은 토약 비용은 걸림돌"

2022년 한 해 동안 진행됐던 ‘블록버스터 톺아보기 파트1’은 3년 전인 2020년 세계에서 가장 많이 팔린 의약품 1~55위를 차례로 다뤘다. ‘블록버스터 톺아보기 파트2’는 2022년~2023년 사이 새롭게 10억 달러 이상 매출을 올렸거나 3~4년 내로 그에 상응하는 매출을 올릴 것으로 예상되는 약물을 하나씩 발굴해 다룬다. 이른바 신흥 블록버스터로 떠오른 약물의 탄생과정과 매출 전망 등을 두루 살펴본다.[편집자 주]

호주 CSL베링과 네덜란드 유니큐어가 공동 개발한 B형 혈우병 대상 유전자 치료제 ‘헴제닉스’.(제공=CSL베링)

[이데일리 김진호 기자]호주 CSL베링과 네덜란드 유니큐어가 공동 개발한 B형 혈우병 대상 유전자 치료제 ‘헴제닉스’(성분명 에트라나코진 데자파보벡)의 시장 확대 공세가 거세다.

혈우병은 출혈이 멈추지 않는 질환으로 크게 A형과 B형 혈우병으로 나뉜다. A형 혈우병은 전체 혈우병 환자의 약 70%이며, 현재까지 알려진 12가지 혈액응고 인자 중 8번(Ⅷ) 혈액응고 인자가 부족할 때 발병한다. B형 혈우병은 9번(Ⅸ) 혈액응고 인자가 부족할 때 나타난다. A형 혈우병 환자가 B형 혈우병보다 국가별로 5~8배가량 많은 것으로 알려졌다.

CSL베링과 유니큐어 등 양사가 개발한 헴제닉스는 아데노연관바이러스(AAV)를 벡터로 활용해 9번 혈액응고 인자를 만드는 유전자를 간으로 전달해 병증을 치료하도록 설계됐다.

지난 2022년 11월 헴제닉스는 미국에서 성인 중등증~중증 B형 혈우병 환자 대상 치료제로 처음 승인됐다. 3개월 뒤인 2023년 2월 유럽의약품청(EMA)도 이 약물을 조건부 승인했다.

여기에 최근 1년 사이 헴제닉스의 시장확대 움직임이 본격화 되고 있는 추세다. 우선 지난해 캐나다와 영국 의약 당국도 헴제닉스를 승인했고, 지난 13일에는 국내 식품의약품안전처도 B형 혈우병 치료제로 이 약물을 전격 허가했다. 또 지난 2월 일본 후생노동성 의약품의료기기종합기구(PMDA)도 헴제닉스에 대해 희귀 의약품 지정을 하면서, 해당 지역 진입 가능성을 높이고 있다.

다만 시장 확대에 있어 헴제닉스의 성장은 가로막는 것은 단연 비용이다. 이 약물의 단회 투여 비용은 미국 기준 350만 달러(한화 약 46억원)로 알려졌다. 지난해 초 미국에서 헴제닉스를 투여한 첫 혈우병환자가 나왔다. 유니큐어에 따르면 2023년에 헴제닉스 관련 제조 수익 비용은 1360만 달러로 확인되고 있다.

한편 지난 7월 유니큐어는 헴제닉스를 생산하는 것으로 알려진 미국 매사추세추 렉신턴 소재 생산시설을 현지 기업인 제너젠에 2500만 달러(한화 약 350억원) 규모로 매각한 것으로 확인되고 있다. 이때부터 제너젠이 헴제닉슬를 생산해 CSL베링에 공급하는 것으로 알려졌다. 유니큐어는 직접 발굴한 헴제닉스의 글로벌 상업화 권리를 2020년 CSL베링에게 넘긴 바 있다.