중추신경계 단일세포 AI빅데이터 자회사 등으로 기업가치 'UP'[디앤디파마텍 대해부③]

이 기사는 2024년05월02일 08시24분에 팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개 되었습니다.

[이데일리 신민준 기자] 코스닥 상장을 앞두고 있는 디앤디파마텍은 알짜 자회사와 조인트벤처를 보유하고 있다. 자회사인 발테라시퀀싱은 중추신경계(CNS) 특화 단일세포 인공지능(AI) 빅데이터를 통해 신약 개발을 지원한다. 발테라시퀀싱은 업계 최고수준인 2200만개 이상의 뇌조직 단일세포 시퀀싱(입력된 데이터를 순차적 실행)을 보유하고 있다. 아울러 디앤디파마텍이 투자한 차세대 방사성 치료제 개발 조인트벤처(JV)도 기업 가치 제고에 이바지할 전망이다.

발테라시퀀싱 개요. (자료=디앤디파마텍)

2200만개 이상 뇌조직 단일세포 시퀀싱 확보

제약·바이오업계는 디앤디파마텍의 자회사와 조인트벤처가 코스닥 상장과 관련된 기업 가치 산정에 포함되지 않은 만큼 추가적인 기업가치 상승 효과를 기대하고 있다. 디앤디파마텍의 자회사 발테드시퀀싱(Valted Seq)은 뇌조직을 빠르고 정확하게 단일세포 유전체 분석 할 수 있는 단일세포 시퀀싱 기술을 자체개발했다. 발테드시퀀싱은 이를 기반으로 쌓은 빅데이터를 머신러닝과 인공지능(AI)을 활용해 중추신경계 질병의 근본적인 원인 파악 및 이를 근거로 한 신규 타겟 발굴을 통해 신약을 개발한다.

발테드시퀀싱은 존스홉킨스 의과대학 내 브레인 뱅크 엑세스(Brain Bank Access)에서 스핀오프(Spin-Off·파생)된 벤처기업이다. 뇌를 포함한 중추신경계는 조직 확보가 제한적인 만큼 신약 개발 연구 진행에 어려움이 존재한다. 발테드시퀀싱은 뇌조직이라는 제한된 자원의 한계를 존스홉킨스의 브레인뱅크(Brain Bank)를 통해 뛰어넘었다는 평가를 받고 있다. 이를 기반으로 발테드시퀀싱은 이미 2200만개 이상 뇌조직에 대한 단일세포 유전자 분석을 완료했다. 이는 500테라바이트(TB) 이상의 빅데이터로 구성됐다. 뇌조직 단일세포 유전자는 일반 중앙처리장치(CPU)로 분석이 불가능한 만큼 발테드시퀀싱은 그래픽처리장치(GPU) 기반 인공지능 머신러닝 분석법을 구축했다. 발테드시퀀싱은 최종적으로 분석 내용을 기반으로 신약 개발을 위한 신규 타깃을 발굴한다.

발테드시퀀싱은 자체 개발한 고효율 단일세포 시퀀싱 플랫폼인 하이에프 시퀀싱(HIF-Seq)을 보유하고 있다. 하이에프 시퀀싱은 2200만개 이상의 단일세포를 효율적으로 시퀀싱해 방대한 고품질 유전자 정보를 쌓는데 가장 큰 기여를 하고 있다.

이슬기 대표는 “발테드시퀀싱은 글로벌 퇴행성 뇌질환과 신경계 분야에서 손꼽히는 석학이자 부부인 발리나 도슨 존스홉킨스 의과대학 신경과 교수도 테드 도슨 존스홉킨스 의대 교수의 이름에서 착안해 사명을 지었다”며 “현재 2200만개 이상의 뇌조직 단일세포 시퀀싱을 10억개 이상으로 구축해 다른 기업들과 초격차시키는 것이 목표”라고 말했다.

차세대 알파 방사성 항암제 개발통한 수익 기대

디앤디파마텍은 차세대 알파 방사성 치료제 선도기업 젠테라 테라퓨틱스(Zentera Therapeutics)와 미국에 자본금 500억원 규모의 조인트벤처 지알파(Z-alpha)를 설립했다. 디앤디파마텍은 자회사 프리시전 몰레큘러(PMI)가 보유한 알파 방사선 표적 치료제 관련 신약 파이프라인 3건(PMI21·PMI31·PMI41)을 현물 출자해 지알파의 지분 40%를 보유하고 있다. 젠테라테라퓨틱스는 글로벌 투자기관인 오비메드(OrbiMed)가 주요주주로 설립했다.

PMI21은 차세대 알파입자 전립선암 방사성 치료제다. PMI21은 프리시전 몰레큘러의 공동 창업자이자 텍사스대학교 사우스웨스트 메디컬센터(UTSW) 영상의학과 학장인 마틴 폼퍼(Martin Pomper) 교수와 듀크의과대학 마이클 잘루스키(Michael Zalutsky) 교수가 공동개발했다. 마틴 폼퍼 교수는 2021년 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 전립선특이항원(PSMA) PET 조영제 파일라리파이(PYLARIFY®)의 개발자로 널리 알려져있다. 마이클 잘루스키 교수도 방사성 알파입자 치료제의 권위자로 꼽힌다.

PMI21은 2022년 다국적 제약사 노바티스에서 출시한 전립선암 치료제 플루빅토(PLUVICTO)와 같은 루테슘(Lu177) 기반의 베타입자 치료제에 비해 높은 치료 효과와 낮은 부작용이 예상되고 있다. 알파입자는 베타입자 대비 약 400배 이상 높은 암 파괴력을 지니고 있다. 알파입자는 정상 조직에 영향을 미치지 않고 종양만 선택적으로 사멸시킬 수 있는 선택성도 뛰어나 안전하고 효과 좋은 차세대 방사성 항암제라는 평가를 받는다.

특히 지알파가 활용 중인 아스타틴-211(Astatin211)은 알파입자 1종만 방출해 불필요한 방사선 노출을 최소화할 수 있다는 장점이 있다. 지알파는 올해 상반기 전립선암 환자 대상으로 PMI21 임상 1상을 진행할 예정이다. 특히 현재까지 아스타틴-211을 활용한 전립선 특이막항원(PSMA) 타깃 방사성 치료제 임상 사례가 없다. PMI21이 글로벌 최초의 아스타틴-211 기반 전립선암 임상 사례가 될 가능성이 크다.

디앤디파마텍은 지알파의 2대주주로 향후 신약 개발에 따른 투자 수익 등이 예상된다. 방사성의약품은 암 치료·진단이 증가하면서 시장 규모도 꾸준히 커지고 있다. 한국IR협의회 기업리서치센터 자료에 따르면 글로벌 방사성의약품시장은 2018년 39억4680만달러(약 5조4000억원)에서 지난해 52억6180만달러(약 7조3000억원)로 연평균(CAGR) 5.9% 성장했다.

이 대표는 “자회사와 조인트벤처는 코스닥 상장을 위한 기업가치 산정때 포함되지 않았다”며 “두 회사 모두 경쟁력을 지닌 회사로 향후 디앤디파마텍의 기업 가치 제고에 이바지할 것”이라고 말했다.