소아 발작 치료제 '지탈미' 적응증 확대 투자 박차[블록버스터 톺아보기]

마리너스 '지탈미'. CDKL6 결핍증 치료 최초 신약

난치성 뇌전증 3상 탑라인 결과 2분기 내 나올 예정

성인 및 소아 난치성 적응증 두루 임상 진행 中

2022년 한 해 동안 진행됐던 ‘블록버스터 톺아보기 파트1’은 3년 전인 2020년 세계에서 가장 많이 팔린 의약품 1~55위를 차례로 다뤘다. ‘블록버스터 톺아보기 파트2’는 2022년~2023년 사이 새롭게 10억 달러 이상 매출을 올렸거나 3~4년 내로 그에 상응하는 매출을 올릴 것으로 예상되는 약물을 하나씩 발굴해 다룬다. 이른바 신흥 블록버스터로 떠오른 약물의 탄생과정과 매출 전망 등을 두루 살펴본다.[편집자 주]

미국 마리너스 파마슈티컬스(마리너스)의 소아 희귀발작 장애 치료제 ‘지탈미’(성분명 가낙솔론)(제공=마리너스)

[이데일리 김진호 기자]미국 마리너스 파마슈티컬스(마리너스)의 소아 희귀 발작 장애 치료제 ‘지탈미’(성분명 가낙솔론)가 2022년 3월과 2023년 5월 각각 미국과 유럽 연합(EU)에서 차례로 승인되며 주요국 시장에 모두 진출하는 데 성공했다.

마리너스에 따르면 지난해 지탈미 매출이 약 1950만 달러(한화 약 269억원)를 기록했고, 올해는 미국에서만 3200만~3400만 달러의 매출일 기록할 것으로 전망된다. 유럽 연합 내 매출까지 고려하면 최대 5000만 달러 수준으로 매출이 성장할 수 있다는 분석도 나온다.

지탈미는 CDKL6 결핍증을 치료하는 최초의 신약이다. 그 성분인 가낙솔론이 신경세포 사이에 존재하는 시냅스(틈)에서 억제성 신경 흥분 전달에 관여하는 GABA-A 수용체를 활성화하는 것으로 알려졌다.

마리너스는 가낙솔론에 대해 부분 발작 및 취약X증후군 등을 적응증으로 임상을 시도했지만 실패했다. 하지만 CDKL6 결핍증에서 해당 물질이 긍정적인 임상 결과가 보이면서 결국 상업화에 성공했다. CDKL6 유전자 변이로 이 단백질이 결핀되면 어린 나이부터 심각한 발작을 일으킨다. 이에 따라 미국이나 영국에서 가낙솔론이 들어간 지탈미는 CDKL6 결핍증을 앓는 2세 이상 소아의 희귀 발작 증상 치료제로 승인했다.

업계에 따르면 미국에서 지탈미는 병당 2425달러(한화 약 300만원)이며, 연간 투약 비용은 13만3000달러에 이르는 것으로 알려졌다. 이 약물은 하루에 3번 복용하는 용법을 지녔으며, 마약단속국에 의해 관리되기 때문에 미국에서 지정 전문 약국에서만 약물을 수령할 수 있다.

마리너스 측은 현재 재발성 난치성 뇌전증 지속증, 복합 결절성 경화증, 레녹스가스토증후군 등 발작 관련 질환에 대해 지탈미의 적응증 확대를 위한 임상을 추가로 진행하고 있다.

일례로 지난 1월 마리너스가 밝힌 난치성 뇌전증 대상 가낙솔론 정맥주사 방식의 임상 3상에서 환자등록이 90%가량 완료됐다. 회사 측은 해당 임상 3상의 모든 환자등록을 1분기 내 완료하고, 2분기에 탑라인 데이터를 얻을 수 있을 것으로 전망하고 있다.

스콘 브라운 스타인 마리너스 대표는 “소아와 성인, 다양한 발작 질환에 대해 지탈미의 적응증을 확장하기 위한 지속적인 투자를 이어가겠다”고 강조했다. 지탈미의 출시국 및 적응증 확대를 통해 소아 희귀 뇌전증 및 난치성 성인 뇌전증의 주요 옵션으로 만들겠다는 구상이다.