뉴라클제네틱스 "황반변성 치료제 임상 첫 환자 투약 개시"

[이데일리 석지헌 기자] 뉴라클제네틱스는 습성노인성황반변성 치료를 위한 유전자치료제 ‘NG101(개발코드명)’의 캐나다 임상 1/2a상에서 첫 환자 투여를 성공적으로 마쳤다고 29일 밝혔다.

현재 습성노인성황반변성 환자들에게는 환자의 눈에 반복적으로 투여해야 하는 루센티스(Lucentis)나 아일리아(Eylea)와 같은 단백질치료제가 주된 치료제로 사용되고 있다. 이 약물들은 우수한 치료효과에도 불구하고 치료제를 환자의 눈에 1~3개월마다 반복 투여해야 하는 불편함과 이에 대해 환자들이 느끼는 두려움으로 인해 순응도가 낮은 상황이라고 회사 측은 설명했다.

NG101은 환자의 눈에 단회(원샷) 투여하는 것만으로도 장기간 치료효과를 나타낼 것으로 기대되는 유전자치료제로서 임상시험 성공 시 현재 환자들이 겪고 있는 불편함을 크게 줄일 수 있을 것으로 예상된다.

NG101은 환자의 눈에서 아일리아 유사 단백질이 만들어질 수 있도록 AAV(아데노부속바이러스) 기반 유전자전달체에 아일리아 단백질을 암호화하는 유전자가 탑재되어 있는 유전자치료제다.

특히 NG101에는 뉴라클제네틱스가 자체 개발한 유전자발현 최적화 기술이 적용됐다. 습성노인성황반변성 유전자치료제를 개발 중인 다른 글로벌경쟁사 대비 매우 낮은 용량에서도 우수한 효능을 나타낼 것으로 예상된다. 낮은 용량은 높은 안전성과 낮은 생산 원가로 이어져 글로벌 시장에서 경쟁력을 확보할 수 있을 것으로 회사는 기대하고 있다.

NG101에 적용된 유전자발현 최적화 기술과 관련된 핵심 특허는 전세계 주요 국가들에 출원되어 심사 중이며 최근 한국과 호주에서 등록이 결정됐다. 이와 같은 지식재산권 확보를 통해 NG101의 제품가치와 사업성을 더욱 높여가고 있다. 한편 NG101의 상업화를 위한 GMP 생산은 지난 2020년에 체결된 공동개발 계약을 통해 이연제약 충주공장에서 진행할 예정이다.

김종묵 뉴라클제네틱스 대표는 “NG101의 첫 환자 투여는 엄청난 규모와 성장을 보이고 있는 전세계 노인성황반변성 시장에 국내에서 개발된 유전자치료제가 처음으로 도전장을 내미는 의미 있는 첫 발걸음”이라며 “이와 같은 도전을 통해 한국 바이오텍의 기술력을 전세계에 알리고 더욱 많은 환자들에게 혜택을 제공하고자 한다”고 말했다.

습성노인성황반변성 치료제는 2021년 73억 달러 규모의 시장을 형성하고 있으며, 전세계적인 고령화로 인해 오는 2031년에는 228억 달러(약 30조원) 규모로 커질 것으로 예상된다.