오일환 리젠이노팜 대표 “차세대 재생치료제로 표준치료 바꿀 것”

줄기세포 권위자, 합성 바이오신약 스타트업 차린 이유는?

‘웨이크업 스템셀 플랫폼’ 통해 SoC 바꿀 신약개발 목표

글로벌 빅파마도 러브콜…연구 협업·투자 논의 ‘활발’

[이데일리 김새미 기자] 리젠이노팜의 창립자 오일환 대표는 국내외 줄기세포학계에선 저명한 인물이다. 국내 줄기세포학계에선 배아줄기세포 분야에 황우석 박사가 있다면 성체줄기세포 분야에는 오일환 교수가 양대 축으로 있다고 했을 정도다.

오일환 리젠이노팜 대표는 3일 이데일리와 만나 인터뷰를 진행했다. (사진=이데일리 김새미 기자)

이처럼 저명한 줄기세포 연구자인 오 대표는 줄기세포치료제가 아닌 합성 바이오신약을 개발하는 스타트업을 설립했다. 또 리젠이노팜은 설립 초기 단계인데도 대기업들도 수주하기 어려운 국가신약개발 과제에 2건이나 선정되면서 많은 주목을 받았다. 국내뿐 아니라 글로벌 빅파마들도 리젠이노팜에 러브콜을 보내고 있다.

그럼에도 리젠이노팜은 언론에 모습을 좀처럼 드러내지 않아왔다. 이데일리는 지난 3일 오 대표와 만나 리젠이노팜의 베일을 벗겨보는 시간을 가졌다.

줄기세포 권위자, 줄기세포 없이 재생치료 도전

오 대표는 “저는 국내에서 줄기세포치료제 개발에 대한 가이드라인을 정하고 필요할 때는 쓴 소리도 해왔던 사람”이라며 “그렇기 때문에 제가 줄기세포치료제를 개발하는 업체를 만들면 특혜 의혹이 있을 수 있겠다고 생각했다”고 말문을 열었다.

오 대표는 “그래서 줄기세포치료제를 개발하지 말고, 줄기세포의 원리를 분자 수준에서 합성하는 의약품을 만들자고 생각했다”며 “줄기세포를 넣지는 않지만 줄기세포의 원리를 파악해 특정 분자만 갖고도 줄기세포와 동일한 효과가 나타나도록 할 수 있다면 개발비가 훨씬 덜 들게 된다”고 말했다.

줄기세포를 직접 주입하지 않기 때문에 세포 기증부터 시작해 세포 분리·농축→세포 배양→세포 분화→품질관리→세포치료제로 개발에 이르는 과정이 생략된다. 이를 통해 수천만원에 달하는 줄기세포치료제에 비해 1/10 저렴한 가격으로 치료 효과를 제공하겠다는 게 리젠이노팜의 목표다.

오 대표가 국내외 줄기세포학계에서 저명한 인물이다 보니 아직도 오 대표가 세운 회사가 줄기세포치료제를 개발하는 업체일 것이라는 오해가 많다. 2019년 설립 당시 ‘스템메디텍’이었던 사명을 올해 1월 리젠이노팜으로 변경한 것도 이 같은 오해를 불식시키기 위한 차원에서 진행됐다.

표준치료 대체할 신약 개발 목표…개발 현황은

리젠이노팜은 성체줄기세포를 깨어나게 하는 원리의 ‘웨이크 업 스템셀’(Wake-up Stem-Cell) 플랫폼기술을 보유하고 있다. 리젠이노팜은 생체내 줄기세포를 활성화하는 펩타이드나 리보핵산(RNA)을 주입한다. 펩타이드로는 뇌경색, 중증하지허혈, 당뇨병성족부궤양 치료제를 개발하고 RNA로는 급성심근경색, 퇴행성 뇌질환, 망막질환 등의 치료제를 개발 중이다.

아직 대부분의 파이프라인이 개념 입증(PoC)~비임상연구 단계에 있지만 상당한 치료 효과로 국내외에서 주목받고 있다는 게 오 대표의 주장이다.

리젠이노팜 파이프라인 현황 (자료=리젠이노팜)

급성심근경색 신약후보물질 ‘RH001’는 미니돼지모델에서 심장기능을 일주일 만에 90% 회복한 것으로 나타났다. 급성심근경색으로 인해 한번 상한(괴사된) 심장근육은 되살릴 수 없기 때문에 심장 펌프기능의 영구적인 장애가 발생하고 심부전증으로 진행될 수 있다. 오 대표는 “RH001은 개발에 성공한다면 카테타를 대체할 표준치료의 패러다임을 바꿀 수 있는 약”이라고 부연했다.

뇌경색 신약후보물질 ‘PN001’도 비임상 연구에서 뇌경색 크기가 79%까지 감소한 것을 확인했다. 경쟁약인 일본 미쯔비시 타나베사의 ‘MP-124’가 뇌경색 크기를 27% 줄인 것에 비하면 상당한 수치다. 뇌경색의 표준치료는 혈전용해 보존적 치료로, 손상된 뇌조직을 재생하는 약물은 없는 상태다.

당뇨족부궤양 신약후보물질 ‘PU001’는 건강한 혈관을 재생하는 원리를 통해 근원치료를 기대하는 신약후보물질이다. 내년 초 임상 1상 환자 투약을 시작해 2025년에는 임상을 마칠 예정이다. 임상 2상부터는 유럽·미국 임상을 계획하고 있으며, 임상 2상 후 국내에선 희귀의약품으로 지정받고 조건부승인을 획득하는 것을 목표로 하고 있다.

특히 표준치료요법(SoC·standard of care)을 대체할 의약품을 만들겠다는 게 오 대표의 포부다. 오 대표는 “리젠이노팜은 신약개발을 통해 의학계의 표준, SoC 자체를 바꾸겠다”며 “재생치료가 안돼서 고통받는 사람들을 근원치료하겠다”고 강조했다.

글로벌 빅파마도 찜한 기술력…연구 협업·투자 논의 활발

리젠이노팜의 기술력은 설립 초기인데도 빠르게 입증되고 있다. 리젠이노팜은 2021년 RNA 기반 고효율 심근경색증 치료제, 2022년에는 다중작용 재생 펩타이드를 이용한 신개념 당뇨족부궤양 치료제가 국가신약개발사업과제로 선정됐다. 오 대표는 “국가신약개발과제는 4차에 걸쳐 심사하기 때문에 대기업에서도 선정되기 쉽지 않다”면서 “국가에서 기술 검증을 톡톡히 받은 셈”이라고 설명했다.

국내뿐 아니라 해외에서도 리젠이노팜의 기술력을 눈여겨보고 있다. 최근 리젠이노팜은 글로벌 빅파마 B사와 연구협력을 위한 비밀유지계약(CDA)을 체결했다. 오 대표는 또 다른 글로벌 빅파마 A사와도 협업에 대한 논의가 진행되고 있다고 귀띔했다. 그는 “리젠이노팜은 비록 (기업 규모가) 작지만 거인의 어깨에 올라타면서 거인들이 갖고 있는 시장이나 기술력을 공유하면서 글로벌 시장 장악을 빠르게 해나갈 것”이라고 발언했다.

리젠이노팜은 2021년 시드투자 6억원, 2022년 프리 시리즈A 20억원 등의 투자를 유치했다. 현재 시리즈A 투자를 유치 중이며, 내년 3월까진 시리즈A 투자 라운드를 마무리할 예정이다.

오 대표는 “몇몇 해외 기업들이 참여하겠다고 연락이 오고 있어서 시리즈A 투자 라운드 딜 클로징을 내년 3월에 끝내려고 한다”고 언급했다. 이어 그는 “웨이크 업 스템셀을 만들어서 더 좋은 치료 효과의 약을 훨씬 더 낮은 가격으로 공급하겠다. 우리가 글로벌 시장을 바꾸겠다고 하니 외국 펀드들이 지금 투자하겠다고 나서는 것 같다”고 덧붙였다.