1억원 SMA 치료제 스핀라자 급여기준 확대 "치료 가능성 커졌다"

급여 미적용시 1회 투여 비용 9300만원 달해
만 3세 이하 연령제한 삭제돼, 급여기준 확대
SMA 환자 삶의 질, 치료 전반에 전환점 기대

황세은 바이오젠코리아 대표가 2일 서울 여의도 콘래드호텔에서 열린 스핀라자 급여기준 확대 기념 기자간담회에서 발언하고 있다. 바이오젠코리아 제공.

[파이낸셜뉴스] 앞으로는 만 3세 이후에 증상이 발현된 척수성 근위축증(SMA) 환자도 급여를 받아 치료를 받을 수 있게 됐다.

최초의 SMA 치료제 스핀라자(성분명 뉴시너센나트륨)의 급여기준 확대 기념 기자간담회가 2일 서울 여의도 콘래드 호텔에서 열렸다.

스핀라자는 글로벌 제약바이오기업인 바이오젠의 SMA 치료제로 지난 10월 1일 급여조건이 확대됐다. 국내에서 이 치료제의 급여 적용을 받기 위해서는 5q SMA 환자로서 △5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 △영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 △만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현을 만족해야 했다.

급여가 적용되지 않을 경우 스핀라자의 1회 투여 비용은 약 9300만원에 달한다. 하지만 이번 급여 확대로 만 3세 이하 연령제한 조건이 삭제돼 만 3세 이후에 증상이 발현된 SMA 3형 환자들도 스핀라자 치료를 시작할 수 있게 됐다.

SMA는 증상 발현 시기에 따라 1~4형 4가지로 유형을 구분하며 생후 18개월 이후 증상이 나타나는 SMA 3형은 만 3세 이전에 발병하면 3a형, 만 3세 이후에 발병하면 3b형으로 구분한다.

3b형 환자도 3a형과 마찬가지로 시간이 지날수록 점차 운동기능이 소실되며 보행 장애나 근육 약화 등을 겪을 수 있지만 상대적으로 발병 시기가 늦고 약물치료의 임상적 유용성이 불확실하다는 이유로 급여권에서 제외돼 있었다.

박형준 강남 세브란스병원 신경과 교수는 “SMA 3b형 환자들도 점진적인 근육 약화로 일상생활에 큰 지장을 겪지만 스핀라자 급여 적용을 받지 못해 물리, 재활 치료와 같이 보조적인 치료에만 의존하고 있었다"고 현실을 지적했다.

이번 급여기준 확대로 3b형 환자들도 근본적인 약물치료를 병행하면 운동기능이나 삶의 질의 개선 효과를 기대할 수 있다는 것이다.

그는 “기존 SMA 치료는 시간이 지남에 따라 운동기능이 약화되는 것을 지연하거나 보존하는 것이 목표였다"며 "하지만 스핀라자 국내 도입 이후 영유아 환자들이 정상적인 발달 지표를 달성하거나 이전에 하지 못했던 동작을 수행할 수 있게 되는 등 운동기능이 개선되는 긍정적인 치료 사례가 다수 확인됐고 SMA 치료 접근방법도 바뀌고 있다"고 말했다.

박 교수는 최근 여러 국가에서 진행된 스핀라자의 실제임상증거(RWE) 연구를 통해 후기발현형 SMA 환자에 스핀라자 투여 시 다양한 운동기능 지표들이 개선됐다고 설명했다.

최정남 바이오젠코리아 상무는 "스핀라자는 희귀질환 분야에서는 매우 드물게 8년 이상 축적된 최장기 임상연구 데이터와 RWE를 보유하고 있다"며 "스핀라자가 이번 급여기준 확대로 새로운 지평을 열 것으로 기대된다”고 말했다.

황세은 바이오젠코리아 대표는 “마땅한 치료법이 없던 SMA 분야 최초의 치료제인 스핀라자를 통해 국내 SMA 치료 표준을 세울 수 있게 됐다"며 "급여기준 확대와 평가도구 추가를 통해 더 많은 국내 SMA 환자들이 약물치료 기회를 얻고 미충족 수요를 해소할 수 있길 바란다"고 밝혔다.