‘정확도 1만배’ 유전자가위 암치료 ‘새로운 장’을 열다

서울대 김성근 교수팀 개발

암 및 혈우병 등과 같은 유전질환 치료를 위한 차세대 유전자 교정기술로 각광받고 있는 크리스퍼(CRISPR-Cas9) 유전자가위 기술의 정확도가 획기적으로 향상됐다. 이를 통해 향후 암 치료에 새 전기를 마련할 것으로 기대된다.

서울대학교 화학부 김성근<사진 > 교수와 캐나다 앨버타대학교 허바드 교수 공동연구팀은 유전자가위의 표적정확도를 기존보다 1만배 이상 향상시킨 크리스퍼 유전자가위 기술 개발에 성공했다고 25일 밝혔다. 그동안 가이드 RNA는 표적 DNA에 대한 특이성이 높지 않아 표적 DNA와 비슷한 염기서열을 지닌 유사 DNA까지도 자르는 낮은 선택성이 한계로 지적돼 왔다.

연구팀은 크리스퍼 유전자가위의 핵심구성 요소인 가이드 RNA 중 특정부분을 가교핵산(BNA)으로 불리는 화학합성물질로 치환, 합성한 가이드 RNA가 크리스퍼 유전자가위의 편집 정확도를 시험관 및 세포 수준에서 모두 획기적으로 향상시키는 것을 확인했다. 또 합성한 가이드 RNA가 표적 DNA에 대한 절단능력은 유지하면서도 이와 염기서열이 비슷한 유사 DNA는 자르지 않는다는 결과를 얻었다고 설명했다.

김성근 교수는 “BNA를 도입한 합성 가이드 RNA는 향상된 표적 정확도뿐만 아니라 생체 내에서 보다 안정적으로 기능할 수 있는 특징도 갖고 있다”면서 “이번 연구를 통해 크리스퍼 유전자가위 기술이 실제 유전병 환자 치료에의 활용이라는 궁극적 목표에 한 걸음 더 다가설 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 이번 연구성과는 국제학술지 ‘네이처 커뮤니케이션스’ 4월 13일 온라인판에 게재됐다. 구본혁 기자/nbgkoo@

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