네이처셀, '조인트스템' FDA 혁신 치료제 선정

[뉴스웨이 이병현 기자]

바이오기업 네이처셀 줄기세포치료제 후보물질 '조인트스템'이 미국 식품의약품청(FDA)에 '혁신 치료제(Breakthrough Therapy Designation, BTD)'로 지정됐다. FDA의 혁신 치료제 지정은 임상시험 결과 기존 치료법 대비 현저하게 유의미한 개선 효과가 입증된 치료제에만 부여된다. 지정 시 패스트트랙(Fast Track) 혜택과 더불어 FDA의 집중적인 개발 지원을 받게 돼, 품목허가 가능성이 높아지고 개발기간도 크게 단축될 수 있다. 이번 혁신 치료제 지정은 세포치료제 분야에서 한국 기업으로는 최초 사례다.

​25일 업계 등에 따르면 조인트스템은 중증 퇴행성관절염 치료를 위한 세계 최초 자가 지방유래 중간엽 줄기세포치료제다. 환자의 피하지방에서 추출한 줄기세포를 분리·배양해 제조하며 무릎 관절강 내에 1회 국소 주사를 통해 연골 재생과 통증 완화를 목표로 한다. 알바이오가 개발하고 네어처셀이 국내 판권을 보유 중이다.

조인트스템은 앞서 국내 임상 3상 시험 결과 기존 표준 치료에도 호전되지 않는 중증 무릎 퇴행성관절염 환자에게 안전성을 보였으며, 무릎 통증 감소와 기능 개선 등의 증상 개선 효과를 나타냈다. 또 3년간의 장기 추적 관찰을 통해 손상된 연골의 재생 가능성도 확인됐다는 게 회사 측 설명이다.

다만 식품의약품안전처는 지난 2023년 조인트스템의 임상적 유의성이 부족하다는 이유로 국내 품목 허가를 반려한 바 있다. 이에 대해 알바이오가 이의신청서를 제출했지만 이 역시 기각됐으며, 지난해 3상시험에 대한 3년 장기추적관찰 데이터를 보완해 품목허가를 재신청 했다.

현재 진행 중인 미국 임상은 앞서 국내에서 진행한 임상과 사실상 같은 조건으로 진행되고 있어 미국 FDA가 식약처와 같은 판단을 내릴 지, 다른 판단을 내릴지도 업계의 관심사다.

미국 류마티스 학회의 국제 학술지 '관절염과 류머티스학'(Arthritis & Rheumatology)에 따르면 2019년 기준 미국 내 무릎 퇴행성관절염 환자 수는 약 5187만명에 달하며, 국내에서도 건강보험심사평가원 자료에 따르면 2023년 기준 300만명 이상이 관련 질환으로 병원을 찾은 바 있다. 특히 2022년 한 해 동안 무릎 인공관절치환술을 받은 환자는 7만2845명에 이르렀다.

라정찬 네이처셀 회장은 "조인트스템의 혁신적 치료제 지정은 식품의약품안전처 가이드라인에 따라 실시된 제3상 임상시험과 3년 장기 추적 관찰 결과가 FDA로부터 인정받은 데에 큰 의미가 있다"며 "이는 우리나라의 규제과학이 글로벌 스탠다드에 부합한다는 점을 보여주는 사례"라고 말했다.

이병현 기자 bottlee@

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