올릭스, 황반변성 치료제 美 임상 1상 중간결과서 안전성·내약성 확인

안전성·내약성 및 예비 효력 BCVA 개선 데이터 확보

임상 1상 단회 투여 완료 후 마일스톤 수령

“인간 안구서 최초로 siRNA 치료제 안전성 데이터 확인”

[이데일리 김새미 기자] 올릭스(226950)는 황반변성 치료제 ‘OLX301A(물질명 OLX10212)’의 미국 1상 임상시험에서 긍정적인 중간 결과를 확보했다고 29일 밝혔다.

올릭스 CI (사진=올릭스)

OLX301A는 2020년 프랑스 안과 전문기업 떼아(Laboratoires Thea)의 계열사 떼아 오픈 이노베이션(Thea Open Innovation)에 아시아·태평양 지역을 제외한 글로벌 판권을 이전한 물질이다.

올릭스는 OLX301A 임상 1상 단회 투여를 완료한 이후 떼아의 데이터 검토 완료 달성으로 마일스톤을 수령했다. 마일스톤 금액은 비공개다.

이번 미국 1상은 습성 황반변성 환자들을 대상으로 OLX10212의 안전성과 내약성을 확인하기 위해 다수의 임상시험 기관에서 진행된 공개(open-label), 단회 용량상승시험이다. 이번 단회 용량상승 투여(SAD) 시험에서는 15명의 습성 황반변성 환자에게 OLX10212를 100μg/eye/50μL와 950μg/eye/50μL 사이의 용량 레벨로 유리체강 내에 단회 주사 투여했다.

이 시험에서의 1차 평가변수(primary endpoint)는 안구 유체강 내 OLX10212 투약에 따른 안전성과 내약성이다. 안전성과 내약성은 OLX10212 단회 투약 후 2주간 안구 및 전신에서 나타나는 반응 평가인 용량제한 독성반응(DLT, dose-limiting toxicity)과 추가적인 22주간의 추적 관찰 평가로 구성된 총 24주간의 결과로 평가됐다. 예비 효력 평가에는 약물 투약 전 최초 시력 대비 약물 투여 후 추적 관찰 기간 동안의 시력(BCVA, Best Corrected Visual Acuity)의 변화를 평가한 결과가 포함됐다.

시험 결과 DLT 평가 기간과 약물 투여 후 24주까지의 추적 관찰 평가 기간에 OLX10212와 관련된 부작용은 관찰되지 않았다. 특히 OLX10212를 투여한 모든 환자에서 염증이 발생하거나 안구 내 항상성이 변화하거나 전신상 어떠한 영향(systemic effect)도 확인되지 않았다. 다만 유리체강 내 약물을 주사하는 주입술 자체와 관련된 일시적이고 경미한 안과적 부작용이 관찰됐다.

하버드 의대 안과(Retina Service) 교수이자 올릭스 과학기술자문위원인 드메트리오스 바바스(Demetrios G. Vavvas, MD, PhD.) 박사는 “인간의 안구에서 최초로 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 치료제의 안전성 데이터를 확보했다는 것은 이 기술이 치료제로 개발되는 중요한 단계를 통과했다는 것을 의미한다”며 “해당 임상시험의 다음 단계가 기대된다”고 평가했다.

올릭스는 이번 단회 용량상승 투여 시험을 통해 다음 단계 임상시험의 효력시험 평가를 위한 적정 수준의 용량 레벨을 확인했다. 이번에 확보된 안전성·내약성 평가 결과와 예비적 효력인 시력(BCVA)의 개선도는 1상 임상시험의 단회 투여에 관한 연구 목적을 충족한다는 게 회사 측의 판단이다.

이동기 올릭스 대표는 “이번 임상 결과는 향후 약물의 효력을 확인하는 목적으로 진행될 2상 임상시험에 대한 확신을 주는 수준”이라며 “OLX10212는 기존 노인성 황반변성(AMD) 치료제와는 다른 새로운 작용 기전으로 기존 치료제의 한계를 넘는 잠재력이 있다”고 강조했다.