JW중외제약, '급성골수성백혈병 치료제' 국가신약개발사업 선정

JW중외제약은 자회사인 C&C신약연구소의 STAT5/STAT3 이중 표적 급성골수성백혈병 치료제 연구가 '2023년도 2차 국가신약개발사업 신약 R&D 생태계 구축 연구'로 선정됐다고 25일 밝혔다.

C&C신약연구소는 국가신약개발사업단에서 향후 2년간 연구비 지원을 통해 STAT5와 STAT3를 선택적으로 이중 저해하는 선도물질(리드화합물)을 최적화해 경구용 혁신 항암신약(First-in-Class) 후보물질 도출을 목표로 한다.

JAK-STAT 신호전달경로의 하위 단계에서 작용하는 STAT(1~6)은 사람의 세포 내에서 다양한 유전자 생성을 촉진하는 단백질이다. STAT의 과도한 발현은 각종 암과 자가면역질환 등을 유발한다. 특히 STAT5 및 STAT3의 과발현은 기존 급성골수성백혈병 치료제의 저항성(약효 미발현)과 질병이 악화되는 증세와 연관이 있다. STAT5는 혈액세포의 형성 과정과 혈액암 발생에 중대한 영향을 끼친다.

이번 사업에 선정된 선도물질은 C&C신약연구소가 화학·생물 정보학 빅데이터에 인공지능(AI)·딥러닝 기술을 더한 자체 데이터 사이언스 플랫폼 '클로버'를 통해 발굴했다. 이 선도물질은 세포실험(in vitro 효능시험)에서 STAT5/3의 높은 선택성을 바탕으로 한 직접적인 이중 저해 작용을 통해 혈액암 세포의 증식을 억제하는 효능을 보였다. 특히 FLT3 저해제에 대한 저항성을 보이는 모델에서 항종양 효과를 나타냈다.

C&C신약연구소는 앞으로 STAT5/3 이중 표적항암제 선도물질의 구조 최적화 연구로 내년 하반기까지 비임상 신약후보물질을 도출할 방침이다.

JW중외제약 관계자는 “급성골수성백혈병은 기존 타깃 치료제의 저항 및 불응성으로 새로운 작용기전의 혁신신약에 대한 의학적 수요가 매우 높은 질환”이라며 “이번 국책과제에 선정된 C&C신약연구소의 STAT5/3 이중 표적 타깃 선도물질을 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있는 항암 신약으로 개발해 나가겠다”고 말했다.

C&C신약연구소는 JW중외제약과 로슈그룹 산하 주가이제약이 1992년 설립한 국내 최초 한-일 합작 바이오벤처다. 2020년 JW중외제약의 100% 자회사로 편입됐다.

송혜영 기자 hybrid@etnews.com

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