야밤 혈뇨질환 신약물질 'ALX1210' 국내 임상3상 승인

서울대병원 등 국내 9개 의료기관이 임상에 참여

미국 알렉시온 본사.(사진 출처 : 홈페이지)© News1

(서울=뉴스1) 이영성 기자 = 자다가 혈뇨를 누는 질환을 치료하는 신약물질 'ALXN1210'이 국내 임상3상 승인을 받았다.

25일 제약업계에 따르면, 미국의 희귀난치질환 전문제약사 알렉시온이 지난 22일 식품의약품안전처로부터 'ALXN1210'에 대한 임상3상 승인을 받으면서 우리나라도 글로벌 임상에 포함됐다.

이번 임상3상은 '솔리리스' 치료를 받고 있는 '발작성 야간 혈색소뇨증'(PNH) 성인 환자 대상으로 한다. 'ALXN1210'와 '솔리리스'의 효과를 비교하기 위해 진행되는 것이다. 서울대병원과 서울아산병원, 연세대 세브란스병원 등 9개 의료기관이 이번 임상3상에 참여한다. '솔리리스'도 알렉시온이 개발해 판매 중인 약제다.

PNH는 밤에 자다가 혈뇨를 보는 것이 특징이다. 유전자 돌연변이로 인한 후천성 희귀 혈액질환으로, 심할경우 생명에 위협을 줄 수 있다. 현재까지 자연치료나 조혈모세포이식, '솔리리스' 처방 등으로 치료하고 있다.

'ALXN1210'은 '솔리리스'의 또다른 치료적응증인 '비정형 용혈성 요독증후군'(aHUS)에 대해서도 이미 임상3상을 진행하고 있다. 혈전과 염증이 몸 전체에 작은 혈관에 손상을 입히는 'aHUS'는 발병 환자의 약 80%가 3년 안에 사망하거나 투석이 필요한 유전성 희귀질환이다. 발병하면 신장이 영구적으로 손상된다. 급성신부전이나 뇌졸중, 심부전같은 합병증을 유발한다.

'ALXN1210'이 출시되면 환자들은 '솔리리스' 약값 부담을 크게 줄일 수 있을 것으로 보인다. 현재 유일한 치료제인 '솔리리스'는 국내에서 제약기업 한독이 판매하고 있는데, 약 1바이알의 보험약값은 613만8844원이나 된다.

한편 미국 식품의약국(FDA)은 올 1월 'ALXN1210'을 '희귀의약품'으로 지정했다.
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