바이오리더스 근육퇴행치료제, 개발단계 희귀약 지정

바이오리더스(142760)는 근육퇴행치료제 ‘BLS-M22’가 식품의약품안전처 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 17일 밝혔다.

이번 희귀의약품 지정으로 바이오리더스는 BLS-M22의 임상 2상을 마치고 신속 허가신청을 할 수 있으며, 국내 신약 허가심사 과정에 필요한 비용을 면제 받을 수 있다.

바이오리더스의 BLS-M22는 체내에서 근육생성저해물질인 ‘마이오스타틴(Myostatin)’을 억제해 근육손실을 감소시키는 신약이다. 이 약물은 현재 유전성 희귀질환인 ‘뒤쉔 근 디스트로피(이하 DMD)’와 루게릭병, 근위축증 등 치료에 사용할 수 있도록 임상 중이다.

이 중 개발단계 희귀의약품 지정은 DMD 치료를 목적으로 이뤄졌다. DMD는 근위축과 근쇠약 등 근육퇴행 증상을 나타내는 유전성 희귀·난치 질환이다. 전세계적으로 상업화된 약물은 미국 제약사 ‘피티씨 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)’의 ‘트랜스라나(성분명 Ataluren)’ 밖에 없다.

바이오리더스 관계자는 "BLS-M22는 해외 기술 수출과 국내 임상 진행 투 트랙(Two-track) 전략으로 개발기간을 단축하고 있다"며 "글로벌 제약사와 루게릭병, 근위축증, 근감소증 등으로 적응증을 확대하는 모델을 협의 중"이라고 밝혔다.

한편 바이오리더스는 2017년 12월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 BLS-M22의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받은 바 있다.

김태환 기자(topen@chosunbiz.com)

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