'일라이릴리 지분 투자·제넨텍 기술 계약'…진에딧, 당뇨신약 임상 1상 채비

[샌프란시스코(미국)=이데일리 임정요 기자] 유전자치료제 기업 진에딧은 설립 초기부터 세쿼이아캐피탈, 일라이 릴리 등 유명 투자자를 유치해 시선을 끌고 있다. 진에딧은 올해 제1형 당뇨병 치료제 임상 1상에 도전한다.

박효민 진에딧 공동창업자(사진=임정요 기자)

제넨텍 딜 이후 2년…신규 딜에 목말랐다

이데일리는 현지시간 12일~15일 미국 샌프란시스코에서 열리는 제 44회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스 기간 중 진에딧 본사를 찾아 창업자 인터뷰를 진행했다. 공동창업자인 박효민 부사장은 1형 당뇨병 대상 유전자치료제 임상 1상 계획, 인 비보 카티(in-vivo CAR-T)로의 확장 가능성, 국내 상장 여부 및 시점 등에 대해 밝혔다.

진에딧은 1981년생 박효민 부사장, 1988년생 이근우 대표가 2016년 공동창업했다. 진에딧은 2016년 이근우 대표, 박 부사장이 공동창업했다. 두 사람은 UC버클리 박사 출신으로 폴리머를 이용한 유전자치료제 전달 플랫폼 나노갤럭시(NanoGalaxy)를 기반으로 진에딧을 설립했다.

어느새 창업 10년차에 돌입한 진에딧은 그간 유전자치료제 회사 사렙타테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)와 공동개발 계약을 체결했다. 진에딧은 2024년 1월 글로벌 빅파마 로슈의 자회사 제넨텍과 자가면역질환 치료제 개발 협력 계약을 체결했다. 계약 규모는 공개하지 않았지만 진에딧은 제넨텍 딜의 마일스톤(기술료)을 지난해 수령하기도 했다.

진에딧은 창업 초기에 약물 전달 플랫폼 회사를 표방했다. 하지만 진에딧은 제넨텍 딜을 통한 기술력의 3자 검증 그리고 같은 해 11월 시리즈B 조달금 확보를 통해 자가면역질환·항암 유전자치료제 신약을 직접 개발하는 방향으로 사업 내용을 발전시켰다.폴리머 지질입자를 기반으로 표적 약물전달을 이루고 동시에 면역체계를 조절하는 것이 골자로 전해진다.

신약 파이프라인은 모두 아직 전임상 단계로 알려졌다. 현재 제넨텍이 개발 중인 물질이 임상 1상 시험계획(IND)을 세우고 있다. 진에딧이 자체 개발하는 신약 후보물질 또한 임상 1상 IND를 준비하고 있다.

박 부사장은 "제넨텍은 연내 임상 1상 IND 신청을 마칠 예정"이라며 "제넨텍과의 딜이 (진에딧) 창사 이래 가장 큰 성과로 여겨진다. 해당 계약으로부터 만 2년이 지난 만큼 새로운 성과를 만들어가야 한다"고 말했다.

이를 위해 진에딧은 지난해 1월 김동욱 최고사업책임자(CBO)를 영입했다. 김 CBO는 △암젠 △온코메드 △치눅테라퓨틱스 △미럼파마슈티컬 등에서 인수합병(M&A) 등 전략 기획에 잔뼈가 굵은 인물로 알려졌다. 김 CBO는 진에딧의 사업개발에 힘을 실을 전망이다.

그는 "진에딧의 사업이 더 성장하기 위해 좋은 과학자들 그리고 연구개발의 결과물을 좋은 딜로 이끌어낼 수 있는 경영진들의 능력이 중요하다"며 "회사의 기술력을 제3자 검증시킬 수 있는 사업개발 딜 들이 중요하기 때문에 유능한 인재는 지속적으로 채용할 것"이라고 말했다.

제1형 당뇨병 치료제 임상 1상 도전

진에딧의 마지막 펀딩은 2024년 11월 마무리한 시리즈 B 라운드로 당시 3500만 달러(473억원)를 조달했다. 진에딧은 해당 자금을 활용해 자가면역질환 대상 파이프라인의 임상 1상을 준비하겠다고 밝혔다.

진에딧은 제1형 당뇨병 치료제를 최우선으로 염두에 뒀다. 제1형 당뇨는 췌장의 인슐린 분비 세포가 공격당해 혈액내 당을 제거하지 못하는 것에서 발생한다. 진에딧의 치료제는 이러한 자가면역 공격을 멈추게끔 면역시스템을 재교육시키는 개념으로 전해진다.

진에딧은 직접 임상 1상을 진행하기 위해 올해부터 본격적으로 임상개발 역량을 갖춘 이들을 채용할 계획이다. 물론 좋은 사업 파트너를 만난다면 공동개발 가능성도 열어두고 있다.

박 부사장은 "펀딩 라운드 이후 매번 좋은 소식을 알릴 수 있었다"며 "시리즈A 이후 사렙타와 딜을 했고 시리즈 B와 제넨텍 딜은 거의 동시에 이뤄졌다. 앞으로도 이와 같은 패턴을 보일 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.

진에딧의 나노갤럭시 플랫폼은 수천에서 수십만 가지에 이르는 다양한 폴리머(작은 분자가 여러 개 연결돼 긴 사슬이나 구조를 이루는 물질) 조합을 만들어 그중에서 특정 장기로 약물을 정확히 전달할 수 있는 후보를 찾아낸다. 나노갤럭시는 폴리머의 골격과 측쇄 구조를 다양하게 조합해 서로 다른 특성을 가진 방대한 폴리머를 만들고 이를 기반으로 성질이 다른 수많은 나노입자를 생성한다.

이후 시험관 실험과 동물 실험, 인공지능(AI) 기반 예측 모델을 여러 차례 반복하며 뇌·척수·폐·비장 등 특정 장기로 잘 전달되는 폴리머를 선별한다. 폴리머 전달체는 면역 반응이 상대적으로 낮아 반복 투여가 가능하다는 장점이 있다. 나노갤럭시는 약물을 어디로 보낼지를 설계 단계에서 결정할 수 있는 맞춤형 전달 플랫폼이라고 할 수 있다.

진에딧은 폴리머를 이용해 약물을 전달할 수 있는 신체조직을 계속해서 파악해 나가고 있다. 특정 조직, 세포 타입에 약물을 전달할 수 있다는 것을 확인하면 어떤 질병을 타겟으로 삼을 수 있을지 확인하고 이 질병에 치료제로 사용할 수 있는 페이로드(약물)을 찾는 순서로 짜여 있다.

그는 "자가면역질환은 공격하지 않아도 되는 몸의 항원을 공격하는 것에서 발생하며 당사는 항원 특이 면역 관용 기법으로 특정 항원을 공격하지 않도록 면역시스템을 교육시킨다"며 "폴리머를 전달해서 안전한 항원이니 공격하지 말라고 입력하는 것"이라고 말했다.

과거 자가면역치료제는 면역 작용의 과발현을 막기 위해 면역시스템 자체를 붕괴시켜버리는 식이었다. 이 때문에 자가면역질환 환자들은 면역 체계가 약해져 감염병 위험에 노출되는 문제가 있었다. 지질나노입자(LNP)를 전달체로 사용할 경우 항암제에는 적절하지만 면역 반응을 일으키는 특성 탓에 자가면역질환에는 어울리지 않는 점에서 진에딧의 폴리머는 대체제가 될 수 있다.

박 부사장은 "외부 물질이 들어오면 면역 반응을 일으켜 잘 싸우게 만들어야 하는 암 같은 병이 있고 면역 반응이 없어야 하는데 싸우는 것들을 중재해줘야하는 자가면역 질환이 있다"며 "진에딧의 폴리머는 다양하게 있으며 이 중 조용한 중재자 역할을 하는 것들이 포함돼 있다. 폴리머 라이브러리는 지속 확장되고 있다"고 설명했다.

박효민 진에딧 공동창업자(사진=임정요 기자)

인 비보 카티로 확장 가능

지난 한해 글로벌 인수합병(M&A) 지평에서는 인체 내에서 이뤄지는 인 비보 카티(In Vivo CAR-T) 치료제 방면으로 딜이 많았다. 지난해 3월~10월 사이 아스트라제네카의 에소바이오텍 인수, 애브비의 캡스탠테라퓨틱스 인수, 카이트의 인테리우스 인수, 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 오비탈 인수가 합산 7조원 규모로 이뤄졌다.

이런 가운데 진에딧의 폴리머 딜리버리 기술은 인 비보 카티에도 적용될 수 있다는 내용으로 시선을 끈다. 진에딧의 나노갤럭시 플랫폼은 초기 물질합성 단계에서 항체를 합성시켜 제조공정(CMC)을 간소화해 인비보 카티로 적용하기 용이하다는 설명이다.

박 부사장은 "렌티바이러스, 아데노바이러스, 지질나노입자(LNP) 보다 인 비보 카티 제조공정이 단순하다"며 "현재 초기 단계에서 여러가지 재미있는 실험을 해보고 있다"고 말했다.

박 부사장은 진에딧과 가장 유사한 사업을 펼치는 피어(peer)로 저명한 프레드 램스델(Fred Ramsdell) 교수가 창업한 소노마바이오테라퓨틱스(Sonoma Biotherapeutics)를 꼽았다. 최근 애브비에 인수된 캡스톤테라퓨틱스도 인비보 카티를 이용해 B세포를 공격하는 자가면역질환 치료제인 점에서 유사점이 있다고 판단했다. 두 회사 모두 임상에 진입해 연구개발(R&D)단계는 진에딧을 앞질렀다.

박 부사장은 "시장에서 컨셉 자체가 검증 되는 것이 중요하기 때문에 유사회사들의 발전을 긍정적으로 보고 있다"고 말했다.

앞으로의 상장 계획에 대해서 박 부사장은 "한국 투자자가 늘어날 수록 코스닥 상장 가능성이 커지는 것 같다"며 "현재로서는 미국 내에서 M&A의 가능성도 열어두고 있다"고 말했다.