JPM 간 ‘툴젠 파트너’ 카세릭스…툴젠, 마일스톤 수령 기대

[이데일리 나은경 기자] 툴젠(199800)의 수익화 시계가 빨라지고 있다. 유종상 대표이사가 올해를 ‘특허 수익화 원년’이라고 선언한 가운데, 첫 마일스톤 수령 가능성도 점쳐지고 있다. 툴젠의 플랫폼 기술을 도입한 호주 바이오텍 카세릭스의 임상 1상의 연내 개시가 유력한 상황이라서다.

이안 니스벳 카세릭스 대표이사는 홈페이지를 통해 2026년 임상개발 계획에 대해 밝혔다. (자료=카세릭스 홈페이지 갈무리)

카시렉스, CAR-T치료제 임상 1상 신청 제반작업 마무리

21일 제약·바이오업계에 따르면 호주 세포치료제 전문기업 카세릭스는 지난달 자사 홈페이지를 통해 CTH-401 1상 임상시험계획(IND) 신청을 위한 제반작업이 끝났다고 밝혔다.

툴젠이 카세릭스에 이전한 기술은 암과 관련된 다양한 유전자 중 TAG-72에 한해 적용할 수 있는 크리스퍼 카스9 유전자 가위 플랫폼 기술과 크리스퍼 카스9 기술을 적용한 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 플랫폼 기술 Styx-T다. 이 기술이 적용된 카세릭스의 신약후보물질은 CTH-401과 CTH-004다. CTH-004는 CAR-T 세포치료제, CTH-401은 NK세포치료제로, 둘 다 난소암을 적응증으로 한다.

카세릭스는 지난 2024년 이 두 파이프라인의 임상 1상 진행을 위해 2000만 호주 달러(약 200억원)를 조달한 바 있다. 자금 조달 당시 2025년 중 1상 IND를 제출하겠다고 밝혔지만 임상 진입 시점이 계획보다 늦어지면서 시장의 우려를 샀다.

하지만 IND 신청이 늦어진 원인을 해소했으므로 올해는 무리없이 임상 진행이 가능하다는 것이 카세릭스측 설명이다. 카세릭스는 지난해 11월 임상 및 상업용 세포치료생산을 위한 클린룸을 인증받고 “이곳을 CTH-401 임상 시료 제조에 사용할 예정”이라고 설명했다.

이안 니스벳 카세릭스 대표이사는 “2025년 초 제조공정에 문제가 발생해 시정조치를 하면서 CTH-401 일정이 지연됐다”며 “지금은 관련 문제가 해결됐고 업그레이드된 클린룸이 완공 및 검증되면 즉시 입주할 수 있다”고 설명했다.

툴젠과 카세릭스간 계약 구조가 공개되지는 않았다. 하지만 보통 기술이전 계약에서 임상 시험 개시 후 첫 환자 투약이 시작됐을 때 임상과 관련된 첫 마일스톤을 수령하는 경우가 많다. 이 때문에 올해 IND 신청과 승인이 모두 완료되고 환자 모집까지 진행된다면 마일스톤 수령이 가능할 것으로 기대된다.

툴젠은 지난 2021년 5월 카세릭스와 1500억원 규모의 기술수출 계약을 맺었다. 선급금(업프론트) 규모가 공개되지는 않았으나, 2021년 매출 유형이 ‘수출’로 잡힌 라이선스 수익이 약 7억원이었음을 감안하면 직접 수령한 선급금은 수억원대 수준이었을 것으로 추정된다.

툴젠은 수령한 선급금과 별도로 일부 선급금을 카세릭스의 지분으로 받기도 했다. 이후 툴젠은 지난해 3분기 카세릭스의 지분 0.04%를 추가 취득해 2025년 3분기 말 기준 지분 0.94%를 보유하고 있다.

카세릭스는 임상 1상을 진행하기 위해 자금을 조달해야 했고, 선급금 일부는 지분으로 지급할 정도로 재무적 여건이 제한적인 곳으로 보인다. 툴젠이 마일스톤을 수령한다고 해도 그 규모가 아주 크지는 않을 수 있다. 하지만 공식적으로 툴젠의 기술을 활용해 인체 대상 임상시험에 들어가는 파이프라인이 생긴다는 점은 큰 의미다.

특히 CTH-004의 경우 카세릭스가 2023년 중국 순시 그룹에 중화권에 대한 개발 및 상업화 권리를 이전한 바 있어 중화권 개발에 속도가 날 경우 서브라이선스 수익도 기대해봄직하다.

CAR-T치료제 임상 1상 시험계획 올해 중반 제출 예정

임상 개시가 임박해온 만큼 카세릭스는 회사와 파이프라인 알리기에도 적극적인 모습을 보이고 있다. 미국 샌프란시스코에서 지난 13~16일(현지시간 12~15일) 열렸던 ‘JP모건 헬스케어 콘퍼런스’(JPMHC)에도 참석해 글로벌 잠재 파트너사들에 CTH-401을 적극적으로 알렸다.

CAR-T 치료제는 환자의 혈액에서 면역세포(T세포)를 추출해 인공 수용체(CAR)를 삽입한 뒤 체외 증식시켜 환자의 인체에 다시 주입하는 방식이다. 주입된 CAR-T 세포는 암 세포 표면에 붙어있는 항원을 T세포가 직접 인식해 사멸한다. 그래서 CAR-T 치료제가 효과적으로 작동하려면 암 세포 표면에 존재하는 항원이 뚜렷해야 한다.

하지만 고형암의 경우 항원이 다양하고 정상세포에도 암 세포에 있는 항원이 있어 암 세포만을 특정하기 어렵다. 종양 미세환경(TME)의 면역억제와 낮은 조직 침투성, 항원 이질성 등으로 인해 CAR-T를 주입하더라도 암 세포까지 접근하기 어렵고 도달하더라도 활성화되지 않거나 빠르게 탈진한다. 이제까지 시판 허가된 CAR-T 치료제가 모두 혈액암에 한정된 이유다.

툴젠은 크리스퍼 카스9 기술로 T세포 활성을 저해하는 DGK 유전자를 제거해 고형암의 면역억제 환경을 극복할 새로운 접근법을 제시했다. 유전자가위 기술이 고형암 CAR-T 치료제 개발의 해법이 될 수 있을지 주목된다.

툴젠 관계자는 “카세릭스는 올해 중반 CTH-401의 1상 IND를 제출할 계획인데 이 경우 연내 1상 개시는 어려울 것으로 예상한다”면서도 “하지만 CTH-004의 경우 올해 12월 임상 1상을 개시하겠다고 발표한 것으로 알려져 계획대로 진행된다면 마일스톤 수령이 가능할 것”이라고 말했다.