이번에 개발된 기술에는 생산량을 최대화할 수 있는 바이러스 보관 및 접종기술, 온도와 산소 농도 등이 다양한 배양조건, 스케일업이 가능한 정제공정, 품질 분석기술 등이 있다.
AAV는 인체에서 안정적으로 장기간 유전자를 발현하는 데 유용하게 쓰이는 유전자전달체다. 사람 세포(HEK293) 또는 곤충 세포(Sf9)에서 만들어지며, 헬릭스미스는 2개 세포 모두에서 생산기술을 개발했다.
AAV 유전자치료제 개발에서 유효성과 약물 작용 원리 연구는 올해 9월 설립한 자회사 '뉴로마이언'이 하고 있다. 헬릭스미스는 사용료를 받고 공정개발, 생산, 품질분석, 임상시험을 기술적으로 지원한다.
헬릭스미스 |
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