큐라클, ‘CU01’ 당뇨병성 신증 임상 2b상서 유효성 입증…톱라인 결과 공시

1차 평가지표 위약군 대비 유의한 개선 효과 보여
임상2b상 결과 바탕 신규 특허 출원…가치 높인다

[이데일리 한광범 기자] 난치성 혈관질환 특화 기업 큐라클은 신장질환 치료제로 개발 중인 ‘CU01’의 국내 당뇨병성 신증 임상 2b상에서 통계적 유의성이 확보된 톱라인(Topline) 결과를 수령했다고 20일 공시했다.

이번 임상에서 CU01은 1차 평가지표인 소변 알부민-크레아티닌 비율(uACR) 변화량에서 위약군 대비 통계적으로 유의한 개선 효과를 입증했다. 또한 2차 평가지표인 추정 사구체 여과율(eGFR)은 투여 기간 내내 기저치 대비 유지되는 경향을 보였으며, 전반적으로 우수한 내약성을 확인했다.

CU01은 디메틸푸마르산염(DMF, Dimethyl Fumarate)을 주성분으로 하는 경구용 치료제다. Nrf2 활성화와 TGF-β 신호 전달 억제 기전을 통해 항염증, 항산화 및 항섬유화 효과를 동시에 나타내는 것이 특징이다. DMF는 이미 다발성 경화증 치료제(상품명: 텍피데라) 등으로 허가받아 블록버스터 반열에 오른 성분으로, 큐라클은 이를 신장질환 치료제로 적응증을 확장해 개발하고 있다.

이번 임상은 전국 24개 대학병원에서 당뇨병성 신증 환자 240명을 대상으로 진행됐다. 피험자들은 CU01 저용량군(240mg), 고용량군(360mg), 위약군에 1:1:1 비율로 무작위 배정되어 24주간 투약에 참여했다.

전체 분석 대상군(FAS) 분석 결과, 투여 24주 차 uACR 변화량에서 CU01 저용량군과 고용량군은 위약군 대비 각각 21.45%, 22.21%의 개선 효과를 보였다. 두 군 모두 위약군 대비 통계적으로 유의미한 차이를 나타냈다(저용량 p=0.0448, 고용량 p=0.0313).

특히 2차 평가지표인 eGFR 변화량의 경우, 위약군 대비 통계적 유의성은 관찰되지 않았으나 두 용량군 모두에서 기저치 대비 eGFR이 유지되는 양상이 확인됐다. 이는 일반적인 당뇨병성 신증 환자들에게서 나타나는 시간 경과에 따른 신장 기능 저하가 본 임상 기간 동안 억제되었음을 의미한다.

안전성 측면에서도 CU01은 두 용량군 모두에서 우수한 내약성을 보였다. 이는 다발성 경화증 및 건선 치료 등에서 장기간 축적된 DMF 성분의 안전성 프로파일과 일관된 결과로, 특히 장기 투여 시 우려되는 심혈관계 이상반응이 보고되지 않았다는 점이 고무적이다.

현재 당뇨병성 신증 치료에는 RAAS 억제제나 SGLT-2 억제제가 사용되고 있으나, 기능 저하 속도를 늦추는 수준에 머물러 있다. 최근 등장한 비스테로이드성 미네랄코르티코이드 수용체 길항제 역시 고칼륨혈증 등의 부작용 우려가 있어, 안전하면서도 효과적인 신약에 대한 수요가 매우 높은 상황이다.

큐라클 관계자는 “이번 임상에서 신장질환의 진행을 판단하는 핵심 지표인 uACR에서 유의미한 개선 효과를 확인한 데 더해, 만성질환 치료제에서 중요하게 평가되는 우수한 안전성까지 동시에 입증했다”며 “기존 치료제들과 비교해서 유효성·안전성 측면에서 CU01이 매우 높은 경쟁력을 갖춘 약물임을 보여준다”고 밝혔다.

임상2b상의 총괄 연구책임자로, 대한당뇨병학회 이사장을 역임한 영남대학교병원 내분비내과 원규장 교수는 임상 결과에 대해 “기존 당뇨 콩팥병(당뇨병성 신증) 치료제와는 다른 기전인 항산화·항염증·항섬유화 등을 바탕으로 콩팥병증 진행을 억제하고 콩팥 기능 개선 가능성을 확인한 세계 최초의 결과”라고 평가했다.

원 교수는 이어 “이런 효과에 더해, CU01의 주성분은 특수 질병의 치료로 오랜 기간 임상 현장에서 사용되어 안전성이 충분히 축적돼 있어, 장기간 치료가 필요한 질환 특성을 고려할 때 매우 중요한 강점으로 작용할 것”이라며 “이번 임상 결과가 전반적으로 매우 고무적이며, 향후 콩팥병 치료에 있어 핵심적인 역할을 할 약물이 될 것으로 기대한다”고 덧붙였다.

큐라클은 이번 임상2b상 결과를 바탕으로 기존의 용도, 제제특허 등에 더해 신규 특허를 출원했다고 밝혔다.

큐라클 관계자는 “이번 임상에서 확인된 효능을 기반으로 신규 특허를 출원하면서, 권리 보호 기간이 확대되고 약물 가치도 한층 강화됐다”며 “이를 바탕으로 국내는 물론 글로벌 진출에 있어서도 중요한 토대를 마련했다”고 말했다.