임상 종료 '임박' 에이프릴바이오, 플랫폼 가치 입증 시간 왔다

8,9월 주요 파이프라인 임상 2건 종료

플랫폼 적용한 첫 임상…"긍정적 결과 기대"

[이데일리 석지헌 기자] 에이프릴바이오(397030)의 플랫폼 가치를 가늠할 주요 임상시험들이 잇달아 종료된다. 룬드벡에 5600억원 규모로 기술이전한 ‘APB-A1’과 자가염증질환 치료제 ‘APB-R3’에 대한 임상 1상 결과가 차례로 나올 예정이어서 투자자들 관심이 집중된다.

지난달 오스트리아 빈에서 개최된 EASL 유럽 간학회에서 에이프릴바이오가 ‘APB-R3’에 대한 포스터 발표를 진행하는 모습.(제공= 에이프릴바이오)

27일 미국 임상시험정보사이트 클리니컬 트라이얼즈와 업계에 따르면 에이프릴바이오의 플랫폼 ‘SAFA’를 적용한 자가면역질환 치료제 후보물질 APB-A1 임상이 8월 3일, 또 다른 후보물질 APB-R3 임상이 9월 중 종료된다. 두 임상 모두 안전성과 내약성을 확인하는 임상 1상인데, 중대한 이상 반응 없이 긍정적인 결과를 확인할 수 있을 전망이다. 임상 결과는 데이터 수집, 분석이 끝나는대로 공개될 예정이다.

특히 APB-A1은 에이프릴바이오의 원천기술 플랫폼 SAFA 가치를 확인할 수 있는 첫 임상시험이라는 점에서 투자자들 관심이 모이고 있다. SAFA 플랫폼은 약효 단백질의 반감기를 늘리는 기술이다. 체내에 들어가면 알부민에 달라붙는 작용을 하며, 몸 전체에 분포돼 있는 혈청 알부민과 결합해 약효 물질의 반감기를 증대하는 역할을 한다.

APB-A1은 2021년 10월 글로벌 순위 47위인 룬드벡에 기술이전됐다. 계약 규모는 최대 4억4800만달러(약 5634억원), 계약 당시 에이프릴바이오가 받은 반환의무 없는 선수금은 1600만달러(약 201억원)였다. 룬드벡은 기술도입한 지 2개월 만인 2021년 12월 임상 1상을 시작했다.

APB-A1의 임상 2상은 내년 하반기 시작될 전망이다. 타깃 질환(적응증)은 다수가 될 수 있는 것으로 알려졌다. 마일스톤은 적응증별로 임상 2상에 들어갈 때마다 유입된다.

이번 APB-A1 임상 1상 투여군에는 자가면역 억제 유효성을 일부 하는 임상도 포함됐다. 면역활성제를 투여해 자가면역 억제 유효성을 일부 확인할 수 있을 전망이다. 긍정적인 결과가 나오면 임상 2상부터 루푸스, 류마티스 관절염을 포함한 다양한 자가면역질환으로 적응증을 특정해 임상을 진행하게 된다.

에이프릴바이오 파이프라인 현황.(자료= 에이프릴바이오, 현대차증권)

시장에서는 APB-A1 성공 가능성을 높게 점치고 있다. APB-A1과 같은 단백질을 타깃으로 하는 약물들의 성공 사례가 잇달아 발표되면서다. APB-A1은 국내 바이오 벤처 중 유일하게 CD40L 단백질을 타깃하는 약물이다. 글로벌 제약사 중 경쟁약물을 개발하는 곳으로는 사노피와 호라이즌테라퓨틱스가 있다. 이들 모두 최근 임상시험에서 질병 활성도를 감소시키는 성과를 냈다.

프랑스 제약사 사노피는 다발성 경화증 환자 대상 2상 결과, CD40 표적 약물이 재발형 다발성 경화증 환자의 질병 활성도를 감소시켰다는 것을 확인했다. 호라이즌테라퓨틱스도 쇼그렌증후군 치료제 후보물질 임상 2상에서 1차 평가지표를 모두 달성했다. 1차 평가지표는 쇼그렌증후군의 중증도를 평가하는 질병활성도와 전신 질병 진행률 등이었다.

엄민용 현대차증권 연구원은 지난 5월 기업분석 보고서에서 “경쟁약물로 대표되는 호라이즌의 CD40L 타깃 약물이 최근 류마티스 관절염 임상 2상에 성공하면서 CD40L 타깃 재조합 단백질 상업화 가능성이 높다”며 “경쟁사로는 사노피가 2018년 48억 달러(약 6조3000억원)에 인수한 아블링스(Ablynx)가 있는데 에이프릴바이오와 유사한 알부민 바인더 플랫폼 가치는 수 조원에 달한다”고 말했다.

에이프릴바이오의 또 다른 파이프라인인 APB-R3도 오는 9월 임상이 종료된다. APB-R3은 체내 단백질 인터루킨-18(IL-18)을 억제하는 기전을 갖는 융합 단백질 의약품이다. 이 역시 SAFA 플랫폼이 적용됐다.

당초 에이프릴바이오는 APB-R3를 자가면역질환 일종인 성인 스틸병(만성류마티스성 관절염의 한 형태)과 아토피 치료제로 개발 중이었다. 하지만 동물시험에서 간경화 증상 완화 등을 확인하면서 비알콜성지방간염(NASH) 치료제로도 개발할 예정이다. 회사에 따르면 APB-R3를 GLP-1 계열 당뇨병 치료제 ‘리라글루타이드’와 병용투여했을 때 NASH 치료 효과 측정 기준인 NAS 스코어가 한층 더 개선되는 것을 확인했다.

에이프릴바이오 관계자는 “상장초기에는 파이프라인이 모두 전임상단계였다. 그러나 이제 2개 파이프라인의 임상 1상 종료가 임박한 만큼 지금은 이론적으로 파이프라인 가치가 상승할 수 있는 시기다”라먀 “가능한 빨리 임상결과를 공개해 기업가치가 제고될 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.