"유전자 치료, 내년 주목할 기술"…K바이오 개발사 어디?

웨이브라이프, 주목할만한 연구 선보여
국내 올릭스·알지노믹스·에스티팜 주목

[서울=뉴시스] 에스티팜의 지속가능경영보고서 (사진=에스티팜 제공) 2025.06.24. photo@newsis.com *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 제약바이오 분야에서 내년 주목할 유망 기술로 유전자 치료제가 꼽혔다.

26일 하나증권 보고서에 따르면 하나증권은 오는 2026년 주목할 테마로 앞서 뇌질환과 ADC(항체-약물 접합체)를 꼽은 데 이어 유전자 치료제를 추가했다.

유전자치료제는 결함 있는 유전자를 교정하거나 특정 유전자를 삽입해 질병을 치료하는 의약품으로, 유전병 및 암 치료에 많이 적용된다. 이 중 RNA 치료제는 단백질이 만들어지기 전 RNA 수준에서 질병을 치료하는 약물로, 질병의 원인이 되는 단백질 생성을 차단함으로써 근원적인 치료가 가능하다. ASO(Anti-sense), siRNA(짧은 간섭 RNA), miRNA(마이크로 RNA) 등이 있다.

김선아 연구원은 보고서에서 "(싱가포르에 본사를 둔 바이오 기업) 웨이브라이프 사이언스(Wave Life Science)의 siRNA 비만 치료제 임상 결과는 비록 1상이고 중간 결과이긴 하나, 기존의 펩타이드 비만치료제가 갖는 문제인 짧은 반감기(3개월 간 1회 투여), 근육 감소 문제를 한 번에 해결한 결과를 보여줬다"고 말했다.

웨이브라이프 사이언스가 최근 공개한 비만치료제 'WVE-007'의 임상 1상 결과 '감량의 질'이 주목받았다. 내장지방이 9.4% 감소하는 한편, 골격근량의 유의한 감소는 관찰되지 않았다.

이 약은 간에서 발현되는 INHBE mRNA를 표적·분해하는 siRNA 기술을 사용한다. INHBE 유전자를 차단해 지방 분해가 촉진되고 체중 감소하는 기전이다.

국내 기업 중에선 웨이브라이프 사이언스와 가장 유사한 기술 형태로 개발 중인 올릭스를 꼽았다.

올릭스는 자체 개발 RNA 간섭 플랫폼 기반의 난치성 질환 치료제 개발 기업이다. 현재까지 가장 효율적인 유전자 조절로 알려진 RNA 간섭 기술을 바탕으로 올릭스가 개발한 유전자 억제 기술인 '비대칭 siRNA' 플랫폼을 갖고 있다. 또 기존 siRNA 치료제의 세포 내 전달 이슈를 극복하기 위한 국소 투여 치료제 개발 플랫폼 '자가전달 비대칭 siRNA'도 있다.

올해 2월에는 미국 일라이 릴리에 대사이상지방간염(MASH)과 심혈관·대사질환을 표적하는 임상 1상 물질인 'OLX702A'를 총 9100억원 규모로 기술 이전했다.

기술 형태는 다르지만 알지노믹스도 RNA 편집 및 교정 기능을 동시에 수행하는 플랫폼을 보유하고 있다. RNA 치환효소 플랫폼을 기반으로 한 RNA 편집 유전자 치료제와 원형 RNA 플랫폼을 가졌다.

지난 5월 일라이 릴리에 최대 1조9000억원 규모로 유전자 치료제 기술을 이전했다. 알지노믹스의 플랫폼(트랜스-스플라이싱 리보자임)을 활용한 RNA 편집 치료제를 개발하기 위한 계약이다. 김 연구원은 추가 기술 이전 가능성도 있다고 평가했다.

생산기업 중에선 에스티팜을 꼽았다. 에스티팜은 올리고뉴클레오타이드 기반 RNA 치료제 CDMO(위탁개발생산) 분야에서 세계적 기술력과 생산 역량을 갖춘 기업이다. 북미·유럽 등 글로벌 제약사와 mRNA, 올리고 등 RNA 치료제 플랫폼 사업에서 협력 중이다.

☞공감언론 뉴시스 songyj@newsis.com

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