엔솔 디스크치료제 '두번째 3상' 결정…"가속승인 타진"

스파인 바이오파마, 이사회 통해 임상 재도전 결정
척수자극술을 대조군으로 설정…FDA와 가속승인 논의

엔솔바이오사이언스의 미국 파트너사 스파인 바이오파마(Spine Biopharma)가 퇴행성 디스크 치료제 후보물질 'SB-01(P2K)'의 두번째 임상 3상(Study-2) 진입을 공식화했다. 특히 1차 임상에서 확인된 위약 효과의 한계를 극복하기 위해 개발 전략을 전면 수정했다.

이와 함께 미국 식품의약국(FDA)와 가속 승인(Accelerated Approval) 절차를 밟는 전략도 병행한다.

26일 엔솔바이오에 따르면 스파인 바이오파마는 최근 이사회를 열고 SB-01의 임상 3상 결과 분석을 마치고, 이 같은 향후 개발 전략을 확정해 파트너사, 투자사에 통보했다.

높은 위약 반응이 유효성 왜곡…"안전성은 확인"

앞서 진행된 임상 3상에서 SB-01은 우수한 안전성을 입증했으나, 1차 평가지표인 통계적 유의성은 확보하지 못했다. 이사회는 그 이유를 일부 시험기관에서 나타난 '비정상적으로 높은 위약 반응'으로 규정했다.

임상 설계상 진행된 침습적 샴 시술(Sham procedure, 가짜 주사)이 문제로 지목됐다. 진짜 주사와 유사한 자극을 주는 가짜 시술인데, 이에 대한 환자의 기대 심리가 맞물려 위약군의 통증 수치가 지나치게 낮게 측정됐고 결과적으로 약물의 유효성을 희석시켰다는 분석이다.

이 환자의 기대 심리와 맞물려 위약군의 통증 수치를 지나치게 낮게 측정했고, 이것이 전체 집단의 유효성 판단을 왜곡했다는 분석이다.

실제로 위약 반응이 통상적인 범위 내에 있었던 기관들만 따로 분석했을 때는 SB-01이 위약 대비 임상적으로 유의미한 개선 효과를 보였다. 이에 스파인 바이오파마 측은 "약물 자체의 문제라기보다 시험기관의 특성 등 환경적 요인이 비교를 왜곡한 것"이라고 결론지었다.

두번째 임상 3상 진행…척수자극술과 직접 비교

이에 따라 스파인 바이오파마는 즉각 두 번째 임상 3상(Study-2) 준비에 착수한다. 핵심은 '대조군의 변경'으로 더 이상 위약 대조가 적절하지 않다는 판단하에, FDA 승인 표준 치료법인 '척수자극술(SCS, Spinal Cord Stimulation)'과 직접 효과를 비교하는 방식으로 설계를 전환한다.

척수자극술은 척수에 전극을 심어 통증 신호를 차단하는 수술적 요법이다. 주사제인 SB-01이 수술적 요법과 대등하거나 우월한 효과를 입증할 경우, 환자 편의성과 경제성 측면에서 시장 파괴력이 상당할 것으로 전망된다.

FDA와 두번때 3상 승인·가속 승인 협의

회사는 수정된 설계안을 바탕으로 FDA 미팅을 추진할 계획이다. 특히 임상 승인뿐만 아니라 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation) 또는 가속 승인(Accelerated Approval) 등 신속한 상용화를 위한 규제 경로도 함께 논의된다.

즉, Study-2를 통해 확실한 데이터를 쌓는 한편, 규제 당국과의 협의를 통해 출시 시기를 앞당기는 투트랙 전략을 구사하겠다는 의도다.

엔솔바이오 관계자는 "이번 이사회 결정은 데이터에서 드러난 한계를 반영해 실제 의료 현장에 맞춘 전략적 수정"이라며 "안전성과 약물의 우수한 효과를 재확인한 만큼, 파트너사와 긴밀히 협력해 FDA 협의 등 추가 진행 소식을 신속히 공유하겠다"고 밝혔다.

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