LG사단이 뭉친 ‘미토콘드리아 선구자’, 미토이뮨

국내 최초 미토콘드리아 타깃 치료제 개발사

미토콘드리아 타깃 합성 플랫폼 기술

VC업계 주목, 설립 3년 만에 400억 투자유치

LG생명과학 출신 김순하 대표 설립, LG출신 다수포진

[이데일리 송영두 기자] LG생명과학(現 LG화학(051910)) 출신들이 모여 설립한 바이오벤처 미토이뮨테라퓨틱스가 벤처캐피털(VC) 업계에서 주목받고 있다. 미토콘드리아를 타깃으로 한 치료제 개발로 화제를 모으면서, 설립 3년 만에 약 400억원 의 투자를 유치하는 성과를 올렸다. 내년을 목표로 코스닥 상장도 추진하고 있어, 투자자들의 이목을 끌고 있다.

3일 미토이뮨에 따르면 올해 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 구강점막염 치료제 ‘MIT-001’ 미국 임상 2상을 위한 임상시험승인(IND)을 받았다. 회사 관계자는 “상반기 안에 환자 모집을 시작해 첫 투여가 이뤄질 예정이다. 지난달에는 국내 식품의약품안전처로부터 조혈모세포 이식 환자 대상 구강점막염 치료제 임상 2상 시험계획을 승인받아 치료제 개발에 속도를 높일 계획”이라고 말했다.

미토콘드리아는 인체 내 에너지로 사용되는 물질을 만드는 세포 내 소기관이다. 연구를 통해 미토콘드리아가 세포사멸로 인한 염증을 억제할 수 있다는 사실이 밝혀지면서 다양한 치료제 개발이 활발하게 이뤄지고 있다. 김순하 미토이뮨 대표는 “인체 내에서 세포가 사멸하면 세포가 터지면서 DAMP(세포손상분자)라는 물질이 발생한다. 이 물질은 염증인자로 사이토카인과 함께 강력한 염증을 유발한다”며 “미토콘드리아는 세포사멸에 핵심적으로 관여하는데, 미토콘드리아 조절을 통해 세포사멸과 염증을 억제할 수 있어 주목받고 있다”고 말했다.

김순하 미토이뮨 대표.(사진=미토이뮨)

미토콘드리아 연구 국내 선구자

김 대표는 미토콘드리아 치료제 개발을 위해 지난 2018년 미토이뮨을 설립했다. LG생명과학 출신으로, 설립 당시 LG생명과학 출신 핵심 인력 3명과 함께했고, 이후 2명이 추가로 합류했다. 제약·바이오 업계에서 주목받고 있는 LG생명과학 출신들이 모이면서 비상한 관심을 받았다. 대형 VC인 KB인베스트먼트와 BNH인베스트먼트가 각각 시리즈A와 B 투자를 했고 IMM인베스트먼트와 산업은행, 아주IB투자 등 10여 개 이상의 VC들도 투자에 나서는 등 총 400억원을 유치했다.

김 대표는 서울대 의과대학과 미국 스크립스 연구소를 거쳐 LG생명과학에서 오랫동안 미토콘드리아 연구를 해왔다. 특히 김 대표는 국내에서 가장 먼저, 가장 오랫동안 미토콘드리아 연구를 해온 선구자로 손꼽힌다.

업계 관계자는 “일부 바이오벤처 기업들이 지난 2017년부터 미토콘드리아를 타깃으로 한 치료제 개발에 나섰지만, 김 대표는 10여 년 앞선 2005년부터 미토콘드리아 관련 연구를 해왔다”며 “미토콘드리아 관련 물질 수백 개를 만드는데 핵심적인 역할을 하는 등 관련 연구에 있어 국내 선구자이자 권위자로 평가받는다”고 설명했다.

실제로 김 대표는 LG생명과학 시절 당뇨병 치료제 개발 중 ‘NecroX’에 의해 세포사멸이 조절되는 현상을 처음으로 발견했다. 세포가 괴사하고 염증을 유발하는 미토콘드리아를 컨트롤하면 염증을 억제, 세포사멸을 막을 수 있을 것으로 보고 연구에 집중했다. 이를 바탕으로 구조 기반의 미토콘드리아 타깃 합성 플랫폼 기술을 개발했다. NecroX는 미토콘드리아 내 활성산소가 축적되는 것을 차단해 세포사멸을 억제한다. 특히 면역계통 질환에 다양한 파이프라인을 확장할 수 있는 장점이 있다. 당시 김 대표의 미토콘드리아 연구는 국내외 유명 학술지에 게재됐다.

상용화 된 치료제 없어, 파이프라인 확장성 장점

김 대표는 LG생명과학 시절 발굴한 NecroX를 포함한 총 10개의 특허를 LG 측으로부터 이전받아 미토콘드리아 치료제 개발에 나서고 있다. 그는 “에너지 파워하우스라고 불리던 미토콘드리아는 이제 면역 파워하우스라고 불리고 있다”며 “면역계통 질환 파이프라인으로 확장할 수 있어 다양한 치료제 개발을 추진하고 있다”고 말했다.

미토이뮨의 핵심 파이프라인은 ‘MIT-001’이다. 구강점막염 치료제로 개발되고 있다. 현재 상용화된 치료제가 없고, 전 세계 시장규모는 약 3조원으로 추산된다. 미국과 국내에서 임상 2상에 돌입했고, 향후 이식편대숙주질환(GvHD), 특발성폐섬유증(IPF), 치매 치료제 등으로 파이프라인을 확대할 계획이다. 김 대표는 “세포가 괴사해 강력한 염증이 발생하면 폐 섬유화가 일어나고, 간경화나 간섬유화가 진행된다. 뇌에 염증이 발생할 경우엔 치매로 이어진다”며 “미토콘드리아를 잘 컨트롤 하면 이들 질환을 치료할 수 있다. 구강점막염 치료제 이후 이식편대숙주질환과 비알콜성지방간염(NASH), 치매치료제 개발에 나설 것”이라고 강조했다.

미토이뮨에 투자한 VC 심사역은 “국내에서 미토콘드리아 타깃 치료제를 개발 중인 기업은 2곳 정도지만, 미토이뮨의 기술이 염증을 원천적으로 차단한다는 점에서 주목받고 있다”며 “LG생명과학 출신들의 전문성과 미토콘드리아 기반 플랫폼 기술력의 가능성을 높게 샀다. 국내외 기업들과 기술이전을 위한 다양한 협의를 진행하고 있는 것으로 알고 있다”고 말했다.

한편 미토이뮨은 내년을 목표로 코스닥 상장을 추진할 계획이다. 현재 밸류는 약 1100억원 정도로 평가받는다.